2024年5月29日，罗氏（Roche）宣布，其在研的选择性PI3Kα抑制剂GDC-0077（通用名：Inavolisib）的新药申请（NDA）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）受理，并授予了优先审查。此次的适应症为：联合CDK4/6抑制剂哌柏西利和氟维司群用于治疗携带PIK3CA突变、激素受体（HR）阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者在完成辅助内分泌治疗后或12个月内复发。

此前，2024年3月25日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，GDC-0077拟纳入突破性治疗品种，联合哌柏西利和内分泌疗法用于治疗携带PIK3CA突变、HR阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者。

2024年5月21日，GDC-0077获美国FDA授予突破性疗法认定（BTD），联合哌柏西利和氟维司群用于治疗携带PIK3CA突变、HR阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者。

HR阳性乳腺癌是所有乳腺癌中最常见的类型之一。大约40%的HR阳性乳腺癌患者携带PIK3CA突变，而该突变已被确定为对标准护理内分泌治疗联合周期蛋白依赖性激酶4/6抑制剂（CDK4/6）的内在耐药的潜在机制。

GDC-0077是一种有效的、口服的选择性PI3Kα抑制剂，其兼具高选择性抑制PI3Κα并且能特异性降解PI3Κα突变蛋白的双重作用机制，可以实现持续的通路抑制。

通用名：Inavolisib

代号：GDC-0077

靶点：PI3K

厂家：罗氏（Roche）

美国首次获批：尚未获批

中国首次获批：尚未获批

临床数据

此次的新药申请（NDA）是得到了来自III期INAVO120试验（NCT04191499）的数据支持。

在这项III期、随机、双盲、安慰剂对照试验中，评估了GDC-0077联合哌柏西利和氟维司群与安慰剂联合哌柏西利和氟维司群在携带PIK3CA突变、HR阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者中的疗效和安全性。

该研究包括325例患者，随机分配到研究组或对照治疗组。评估的主要终点是无进展生存期（PFS）；次要终点包括总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）和临床获益率（CBR）。

试验结果表明，与安慰剂对照组相比，基于GDC-0077的联合方案的无进展生存期（PFS）增加了一倍以上，疾病进展或死亡风险降低了57%（中位PFS为15.0个月 VS 7.3个月；HR为0.43，95%，置信区间：0.32~0.59，p<0.0001）。

初步分析时，总生存期（OS）数据尚不成熟，但观察到明显的阳性趋势（HR为0.64，95%，置信区间：0.43~0.97，p=0.0338）。对OS的后续分析将继续进行。

小结

试验结果表明，在标准护理治疗中加入GDC-0077可显著延缓疾病进展，并有可能延长携带PIK3CA突变的转移性乳腺癌患者的生存期。

参考来源：

https://www.roche.com

https://assets.roche.com

https://www.onclive.com

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