10月23日，《Cell Reports Medicine》发表了一篇题为“Anti-CD19 CAR-T cells are effective in severe idiopathic Lambert-Eaton myasthenic syndrome”的研究论文，文中报告了1例Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）患者在CAR-T细胞疗法KYV-101治疗后病情得到改善的临床病例。

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该患者表现为逐渐进行性，活动依赖性，对称性四肢全瘫和严重的步态障碍。其他症状包括震颤、构音障碍、吞咽困难和复视。在CAR-T细胞治疗后，步行距离从11m 稳步增加到90m，治疗29天后，能够在没有帮助的情况下改变他在床上的位置，治疗41天后，能够在没有帮助的情况下剃须。而这些简单行为该患者在过去两年里是无法独自完成的。

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由此可见，靶向CD19的CAR-T细胞疗法KYV-101在Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）方面是一个有希望的治疗方式。

关于KYV-101

KYV-101是一款自体全人类CD19嵌合抗原受体(CAR)T细胞候选产品，美国食品药品监督管理局（FDA）指定其为再生医学高级疗法(RMAT)，用于治疗进行性重症肌无力患者。

CAR-T细胞KYV-101治疗难治性重症肌无力

2023年12月，《柳叶刀-神经学》报告了1例CAR-T细胞KYV-101治疗难治性重症肌无力的病例报告。该患者于2012年被诊断出患有全身性重症肌无力，出现吞咽和呼吸困难，在没有辅助设备的情况下无法行走，并出现多次肌无力危机。既往接受了切除术、糖皮质激素、蛋白酶体抑制剂（硼替佐米）、免疫抑制药物等治疗，但病情依然不稳定。

CAR-T细胞KYV-101治疗2月内患者的肌肉力量和疲劳状况均得到改善，临床多参数Besinger疾病活动评分和量化重症肌无力QMG评分均有降低。

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该病例显示，CAR-T细胞KYV-101在重症肌无力患者中的可行性。

靶向CD19的CAR-T细胞疗法KYV-101治疗2例多发性硬化症

2024年3月29日，《Cell》发表了题为：CD19-targeted chimeric antigen receptor T cell therapy in two patients with multiple sclerosis 的研究论文。文中介绍了靶向CD19的CAR-T细胞疗法KYV-101治疗2例多发性硬化症（MS）病例报告。

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其中1例47岁女性患者，有长达23年的多发性硬化症病史，行走出现障碍，步行距离进一步缩短，颈脊髓加重。在CAR-T细胞疗法KYV-101治疗后，第一百天时，步行距离从400m增加到700m。

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另1例36岁男性患者步态恶化2年，痉挛性截瘫进展，患者的步行距离限制在 10m，在在CAR-T细胞疗法KYV-101治疗后，患者病情得到改善。

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这两项病例报告中，靶向CD19的CAR-T细胞疗法KYV-101具有可接受的安全性。

如何接受CAR-T细胞治疗

临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。

结语

综上所述，CAR-T细胞疗法在肌无力以及多发性硬化症等自身免疫系统疾病具有鼓舞性疗效。目前CAR-T细胞疗法已上市多款血液系统肿瘤产品，实体瘤与自身免疫疾病也已取得重大突破，为实体瘤与自身免疫疾病患者带来了更多的治疗希望。相信在各研究人员的共同努力下，必将引领CAR-T疗法走向更多患者，造福广大患者，让更多患者不再受病痛折磨！

参考资料

1.https://www.cell.com/cell-reports-medicine/fulltext/S2666-3791(24)00541-X

2.https://www.thelancet.com/journals/laneur/article/PIIS1474-4422(23)00375-7/fulltext

3.https://www.cell.com/med/fulltext/S2666-6340(24)00114-4#mmc1

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