第六届GBAT 2024 大湾区生命科学产业峰会，采用线上专题形式发布。2024年6月24日起，我们通过六合商业研选全网媒体矩阵，围绕生命科学主题，发布生命科学、合成生物、生物制造、生物医药、生物能源5期专题文章。

生命科学新时代曙光已现，未来将以指数级速度加速裂变，昔日种种科幻场景，将逐一走入现实，让我们一起跟随生命科学前沿突破与产业变革浪潮，演绎生命科学无限可能，共同开启充满无限想象的崭新纪元。

本期我们带来GBAT 2024大湾区生命科学产业峰会第四篇报告生物医药，分析AI技术如何彻底改变药物研发领域，为制药行业带来颠覆性创新与效率提升，分享给大家，Enjoy！

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传统药物研发大海捞针，AI破解传统药物研发困境

传统药物研发无异大海捞针，投入高、周期长、成功率低，制药成为高风险赌博。药物从最初发现到最终上市的漫长旅程，每一步都伴随严格标准与筛选，数以万计的候选化合物中，最终只有约1种化合物能够通过所有阶段测试与审查，获得FDA批准。

Ufts药物开发研究中心数据，传统药物研发过程中，常常需要药物研究员根据经验，提出5,000~10,000种化合物做药物筛选，筛选出约250个化合物进入临床前研究，找到5~10个化合物进行临床试验，最终有1种化合物通过临床测试获得FDA批准。

传统药物研发投入高、周期长、成功率低

药物研发行业面临双十定律、反摩尔定律困境，传统新药研发模式急需变革。传统药物研发通常采用漏斗式筛选模型，海量化合物库中层层筛选，最终只有极少数化合物能通过临床试验获批上市。

Nature统计数据，1款新药从实验室走向市场，需要经历漫长研发过程与层层考验，需要大量资本投入。大海捞针式的研发模式效率低下，成功率不断下降，越来越难以满足患者对新药的需求。

双十定律：制药公司投入10亿美元研发经费，10年才能研发出一种新药。Nature统计数据，双十定律是种理想业态，现实中1款新药，从研发到获批上市，需要经历从靶点发现、先导化合物筛选、临床前研究、临床试验等漫长、复杂的过程，平均需要10~15年时间，耗费约26亿美元，临床成功率不到10%，最终只有极少数候选药物能通过层层筛选走向上市。

反摩尔定律：制药公司过去几十年研发支出不断增加，10亿美元能换来的新药数量，每9年减少一半。摩尔定律指当价格不变时，半导体芯片性能每18个月翻1倍，性能也将提升1倍。药物研发领域呈现相反特征，新药研发成本不断飙升，每隔9年翻1番，主要因为新药研发难度不断加大，特别是肿瘤、神经退行性疾病等复杂疾病，传统研发方法难以奏效，需要投入更多资源进行探索，不断趋严监管要求也提高临床试验成本。

药物研发领域低垂果实逐渐摘尽，进一步加大新药研发难度。过去几十年，制药工业通过经验探索发现许多革命性新药，有效改善许多常见病治疗方式。随着研究深入，许多疾病治疗分子机制日趋复杂，新药研发不得不向疾病发生的根源挖掘，意味着要在基因、蛋白质等更深层次进行探索，技术难度与不确定性大大增加，容易开发的低垂果实已逐渐摘尽，剩下的多是复杂疾病，需要创新开发方法。

AI制药本质，是从依赖专家直觉，到数据驱动决策的范式转变，由感性、直觉化，转向理性、数据化。传统药物研发，专家直觉与经验发挥关键作用，研究人员基于自身知识与感觉，凭借灵感探索研发路径，具有主观性与不确定性，特别是在疾病机理尚不明确的复杂疾病与全新药物研发领域。AI制药，高度依赖数据与算法，通过不断训练迭代模型，提取规律性知识，找到正确、高效、可复制的药物研发路径。

AI全方位影响与重塑制药行业，AI制药领域数据为王

AI正在全方位影响与重塑制药行业，根本上解决药物研发诸多难题，推动制药业实现颠覆性变革。AI引领制药业进入更智能、高效、个性化新时代，通过快速分析海量数据，加速药物靶标确认与先导化合物发现；利用算法优化药物分子设计，预测候选药物关键性质，显著提升研发效率、降低成本；助力实现个性化精准用药，推动药物研发从大众化向精准化转型，提高新药可及性，使高质量治疗更普及。

生物科技行业对AI技术高度重视，拥有很高期望，认为生成式AI等前沿技术有潜力在药物研发、医疗科技、生物技术等领域带来变革。安永2023年底调查数据显示，约41%的生物科技公司CEO，正在寻求利用生成式AI为公司创造具体价值。

AI将显著提升药物研发效率，使新药研发周期大幅缩短。研发效率低下，是制药企业广泛面临的难题，新药从实验室到上市动辄十数年。AI可实现海量文献与数据的快速分析挖掘，加速药物靶标确认与先导化合物发现，利用AI算法优化药物分子设计与合成路径，缩短先导化合物优化时间，准确预测候选药物药效、毒性、药代动力学等关键性质，提高临床试验成功率。

中国AI制药企业晶泰科技副总裁王明泰表示，理论上，可能成药的化合物数量有10的60次方，数量量级甚至超过地球上物质的原子数量。传统药物研发，筛选可能成药的化合物主要靠人工实验，效率低，筛选顺序往往基于研发者个人经验，不确定性高；基于AI算法，可实现24小时内完成对10亿种化合物虚拟筛选。

Tech Emergence数据，AI在化合物合成与筛选方面，可节约40%~50%时间，每年将为制药行业节约化合物筛选成本260亿美元。

AI将极大降低药物研发成本，减少药物研发过程中试错次数，增加成功率。AI技术可通过精确数据分析与模型构建，高效筛选先导化合物、优化药物分子设计、预测候选药物关键性质等方式，减少药物淘汰风险，提高研发命中率，大幅降低药物发现阶段的成本投入。AI可优化临床试验设计，实现精准匹配患者，不仅能提高试验成功率，也能降低试验成本。

波士顿咨询公司BCG数据，对超过100家AI原生生物技术临床数据分析发现，AI生成药物分子在I期临床试验中，成功率高达80%~90%，历史平均水平约50%；II期临床试验中，AI发现药物分子成功率40%，与行业平均水平相当；测试需要时间，目前暂时没有进入III期的药物分子，若假设与传统药物在III期成功率相当，新药研发成功率，将从目前5~10%，提高到9~18%，制药行业整体研发效率将实现翻倍。

AI推动药物重定向，老药新用，对加速新药开发、降低研发风险与成本具有重要意义。药物重定向，即老药新用，发掘已上市药物的新适应症，将老药用于治疗新疾病，与全新药物研发相比，老药新用在药效、安全性等方面已有大量临床数据积累，研发风险与成本相对较低，审批相对容易。传统老药新用研究，往往依赖专家经验与文献调研，存在低效、随机、局限等问题。

AI极大提升老药新用研究效率，高效实现海量数据挖掘，快速整合分析海量生物医学数据，包括文献、专利、临床试验、电子病历等，全面挖掘药物与疾病关联，发现潜在药物新适应症，为老药新用研究提供线索，减少从头开发新药成本，加速药物上市进程。

AI将重塑药物研发流程与模式，重塑药物研发产业格局。传统药物研发采用线性模式，各环节依次进行，进展缓慢、灵活性不足。AI不仅能够加速各研发环节，还能打破环节壁垒，实现并行研发、实时反馈、动态优化，推动药物研发过程更加智能、高效。部分制药巨头，正与AI企业合作，探索从早期药物发现、到临床开发的端到端AI方案，探索打造全新智能研发模式与生态系统。

AI将引领个性化精准用药时代，推动制药业从大众化向精准化转型。新药研发，目前主要面向大众化市场，one-size-fits-all通用药物占主导，随着精准医疗时代到来，个性化用药将成大势所趋。

AI技术可深度挖掘患者基因、蛋白质等多组学数据，与电子病历等海量医疗数据，绘制个体疾病谱，识别关键致病基因与通路，研发出针对特定患者群体、甚至个人的精准药物。AI可助力药物精准用药与监测，减少不良反应，提高疗效。

AI将推动优化药物生产供应流程，促进药物可及性，降低医疗成本。新药大多昂贵，是困扰患者的难题，AI不仅能降低新药研发成本，还能优化生产流程、改善供应链管理，进一步压缩药品成本。AI辅助诊断与治疗决策，将提高医疗效率，减少过度医疗，有助降低整体医疗支出。AI将推动更多创新药物惠及大众，提供可负担、高质量药物治疗。

AI制药潜力巨大，小型创新组织将从中受益，成为医药研发创新急先锋。随着创新药研发资金、技术、时间门槛不断提升，使得新药研发领域，逐渐成为资金雄厚的产业巨头竞技场。AI制药技术兴起，为小型创新组织提供新机会，能绕过高昂研发投入，聚焦特定疾病领域，加速推进新药研发，在市场竞争中脱颖而出，促进制药行业创新主体多元化，打破产业巨头垄断格局，构建充满活力创新生态。

摩根士丹利2023年发布报告指出，通过运用AI技术，未来10年，AI在早期药物开发中的应用，可能会转化为50种新疗法，将带来新增销售额超过500亿美元；药品制造商将能把所有测试数据上传到云端，利用AI识别更可行新药组合，将使小型学术初创企业具有能在发现新药竞赛中超越大型制药公司的能力，现有超过20%新药来自小型创新组织，随着AI技术应用，比例将呈指数级增长。

数据、算法、算力是AI技术三大核心要素，深刻影响AI在药物研发领域应用。

数据，AI模型的粮食，海量高质量数据是AI模型高效训练的前提，生物医学大数据为AI制药模型提供丰富养料。

算法，AI模型的核心引擎，深度学习、强化学习等新算法层出不穷，大幅提升AI系统感知、学习、推理能力，为AI制药注入强劲动力。

算力，AI模型落地应用物质基础，提供训练与推理所需计算资源，以GPU为代表的AI芯片飞速迭代，算力成本大幅降低，为AI制药提供有效支撑。

制药行业数据资源更加稀缺、更加昂贵，AI制药领域数据为王。无论是临床前、还是临床试验数据，都凝结制药企业大量人力物力，代表核心竞争力，高质量私有数据库是制药企业核心护城河。数据优势难以快速追赶，拥有独特完整的制药专有数据库，对AI模型训练至关重要，是构筑AI制药企业竞争壁垒基石。

AI成为驱动制药行业创新发展催化剂，AI制药产业迎来高速发展成长期

受ChatGPT掀起的新一轮AI浪潮带动，全球各大药企与生物科技公司积极发展AI制药。AI制药产业日益受到资本市场青睐，行业渗透率快速提升。

MedMarket Insights数据，2023年全球AI制药市场规模12.9亿美元（+33%），预计将保持稳定增长，2026年规模将达24.7亿美元（+30.4%），相比2023年接近翻番增长。

全球AI制药市场规模

资料来源：MedMarket Insights、六合商业研选

中国AI制药产业迎来高速发展的成长期，市场规模快速扩张。生物技术与AI技术快速发展，AlphaFold、ChatGPT等创新AI模型的出现，带动中国Al制药市场发展。中商产业研究院数据，2023年中国AI制药市场规模10.2亿元（+33.0%），预计将保持稳定增长，2026年规模将达24.9亿元（+52.0%），是2023年规模的近2.5倍。

中国AI制药市场规模

资料来源：中商产业研究院、六合商业研选

AI制药，主攻肿瘤、免疫学、神经病学三大领域，探索更有效的治疗方式。AI正在医药研发领域全面应用，特别是在抗肿瘤药物、免疫治疗、神经系统疾病治疗这三大富有挑战、又极具潜力的方向。

市场分析机构Deep Pharma Intelligence数据，2022年，全球AI制药公司主攻适应症，包括肿瘤、免疫、神经、炎症、心血管、肠胃、罕见病与其他病，占比分别为37%、21%、14%、12%、6%、4%、4%、2%。

AI制药企业广泛布局制药各环节，早期药物开发领域最受看好。市场分析机构Deep Pharma Intelligence数据，2022年，全球布局早期药物开发、数据处理、临床开发、端到端药物开发、临床前发展、药物再利用领域相关企业数量，分别为392家、235家、149家、83家、392家、57家，分别占比41.6%、25.0%、15.8%、8.8%、6.1%、2.8%。

资本市场对AI制药领域投资热情有所降温，AI+药物研发领域融资总金额有所下降。智药局数据，2023年，全球AI+药物研发融资总事件104起，融资总金额36亿美元，同比下降超过42%。作为对比，2022年，全球AI+药物研发相关融资总事件144起，融资总金额62亿美元（+47.6%）；2021年，全球AI+药物研发相关融资总事件73起，融资总金额42亿美元。

AI药物研发领域投资总额

AI制药投融资活动，主要活跃在美、中两国，均超过其余国家总和。智药局数据，2023年，AI药物研发融资事件，美国、中国、其他国家分别有48起、32起、24起，分别占比46.2%、30.8%、23.1%。融资资金方面，美国、中国、其他国家分别占比80%、10%、10%，相比2022年，提升3个百分点、提升1个百分点、下降4个百分点。

中国AI制药公司融资，出现明显断代现象，融资仍以早期融资为主。2023年，头部公司晶泰科技与英矽智能走到D轮，并向港交所申报IPO上市，晶泰科技2024年5月26日通过港交所聆讯；其他获得融资AI制药企业，除药物牧场、深势科技走到C轮外，绝大部分都处于天使轮到A+轮阶段，仅有1家公司获得B+轮融资。

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