今天（3月3日）是全国爱耳日。近日，东南大学柴人杰教授团队联合国内多家单位，首次报道了耳聋基因治疗技术，成功恢复多名全聋患儿听力至正常水平。这项领跑全球的耳聋基因治疗技术，实现了耳聋基因治疗从0到1的原创性突破。经过不断的试错和改进，团队最终创建了一套拥有完全自主知识产权的AAV介导基因治疗系统。

东南大学首席教授、东南大学附属中大医院双聘教授柴人杰说：“在基因治疗正式发布之前，治疗重度聋、极重度聋有效且唯一有效的治疗方式是人工耳蜗，它和我们正常人毛细胞产生的自然的声音、自然听觉是有巨大差异的，通过基因治疗是完全恢复病人的自然听力，他听到的声音和正常人听到的声音是一样的。”

如何将基因治疗药物递送到人的耳蜗“禁区”？

研发团队也创造了一种新的手术路径。柴人杰教授说：“首先，无创或者是微创；其次，必须是无损病人听力的内耳给药的手术路径，我们也建立了通过耳内镜下一个很细长的针头，穿过病人的鼓膜、圆窗膜，把这个药物打到病人的内耳。”

目前的效果如何？

柴人杰教授介绍，目前，这一基因治疗技术已在山东省第二人民医院、华中科技大学同济医学院附属协和医院等10余家三甲医院开展临床试验，10余名携带OTOF突变的受试患者由术前的重度耳聋恢复到正常或接近正常人的水平。

柴教授说：“我们第一例患者是2023年3月，到现在为止已经整整一年多了，听力恢复得非常好，预计一针、一次给药能维持三到五年甚至更长，需要我们长期的观察，还在临床研究中。”

柴教授表示，目前基因治疗耳聋的药物费用在中试阶段约为3万元一支，随着项目的不断推进，量产后的费用可以压缩到1万元左右。“目前已知的遗传性耳聋基因约有225个，目前我们只做了一个基因，是0到1的突破，后续还要从1到100，还有很多工作要做。”

（江苏新闻频道/汪乐萍 编辑/徐玮琪）