2024年5月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准百时美施贵宝靶向CD19的CAR-T细胞疗法Breyanzi用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。这些患者先前至少接受过两种全身治疗，包括一种BTK抑制剂。

此前，2021年2月，Breyanzi获美FDA批准，用于治疗接受过两种或以上系统治疗的复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。

2024年3月14日，美国FDA加速批准Breyanzi用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成年患者。

2024年5月15日，美国FDA已加速批准Breyanzi用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。这些患者先前接受过两种或两种以上的全身治疗。

Breyanzi（lisocabtagene maraleucel；liso-cel）是一款靶向CD19的CAR-T细胞疗法，具有4-1BB共刺激结构域，可增强CAR-T细胞的扩增和持久性。这款疗法的独特之处在于CAR-T疗法中CD8阳性和CD4阳性T细胞的比例得到控制，从而可以更好地控制细胞疗法的毒副作用。

商品名：Breyanzi

通用名：lisocabtagene maraleucel（liso-cel，利基迈仑赛）

靶点：CD19

厂家：百时美施贵宝（BMS）、Juno Therapeutics

美国首次获批：2021年2月

中国首次获批：尚未获批

获批适应症：复发/难治性大B细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、滤泡性淋巴瘤、套细胞淋巴瘤

临床数据

此次的批准是基于TRANSCEND NHL 001试验的套细胞淋巴瘤队列研究结果。该研究纳入了复发或难治性套细胞淋巴瘤的成人患者，这些患者之前接受过至少两种或更多的治疗，包括BTK抑制剂。

在104例行白细胞单采去除术的套细胞淋巴瘤患者中，88例接受了1剂量水平（n=6）或2剂量水平（n=82）的Breyanzi治疗。83例患者被纳入疗效组，74例患者被纳入主要分析组。

试验结果显示，在先前接受过至少两种或更多的治疗（包括BTK抑制剂）的复发/难治套细胞淋巴瘤患者（n=68）中，Breyanzi诱导的总客观缓解率（ORR）为85.3%（95%，置信区间：74.6%~92.7%），其中完全缓解率（CR）为67.6%（95%，置信区间：55.2%~78.5%）。

在中位随访时间为22.2个月（95%，置信区间：16.7~22.8）时，患者的中位反应时间为1个月（范围：0.7~3），中位反应持续时间（DOR）为13.3个月（95%，置信区间：6.0~23.3）。值得注意的是，51.4%（95%，置信区间：37.5%~63.7%）的应答者在12个月时仍有应答，38.8%（95%，置信区间：25%~52.4%）的应答者在18个月时仍有应答。

此外，根据发表在《临床肿瘤学杂志》上的该研究的主要分析中，主要分析组的ORR为86.5%，CR率为74.3%；疗效组的ORR和CR分别为83.1%和72.3%，中位DOR为15.7个月，中位PFS为15.3个月，中位OS为18.2个月。在所有行白细胞单采去除术的患者中，ORR为70.2%，CR率为61.5%。

安全性

关于安全性方面，在所有临床试验中，54%接受Breyanzi治疗的复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者（n=702）出现任何级别的细胞因子释放综合征（CRS），3级或更高级别CRS的发生率为3.2%。到CRS发病的中位时间为5天（范围1~63天）。

31%的患者出现了任何级别的神经毒性，10%的患者出现了3级或更高级别的神经毒性。这些毒性发作的中位时间为8天（范围1~63天），88%的患者神经系统毒性消退，中位持续时间为7天（范围1~119天）。

小结

总的来说，Breyanzi的批准为复发或难治性套细胞淋巴瘤患者带来了一种新的CAR-T细胞治疗选择。

参考来源：

https://news.bms.com

https://www.onclive.com

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