打一针，管半年的超长效降压药。

近日，顶级《新英格兰医学杂志》发表了一项关于靶向血管紧张素原的小干扰RNA（siRNA）药物——Zilebesiran治疗高血压的1期试验结果，研究结果显示，这种新方法不仅是安全的，而且仅皮下注射一次，便可维持长达半年的长期降压效果。

那么，什么是临床1期试验？

新药临床试验是药物研发过程中的重要环节，它通过严谨的科学实验证明药物的安全性和有效性。

临床试验分为四个不同的阶段，每个阶段都有其不同的目的和特点。

第一阶段呢主要就是评估安全性和耐受性，在第一阶段的临床试验中，研究人员主要是关注新药的安全性和耐受性。通常采用小规模的健康志愿者进行试验，观察他们在不同剂量下的药物反应和副作用。这个阶段的目标是确定新药的安全剂量范围，并初步评估其对人体的影响。

比如，最近发表的研究中，生物制药公司Alnylam的降压新药Zilebesiran就处于第一阶段的临床试验中。这项试验包括了107名志愿者，通过对他们注射Zilebesiran并观察反应和副作用，研究人员初步确认了该药物的安全性和耐受性。

第二阶段呢就是药物疗效评估阶段，这个阶段临床试验主要评估新药的疗效和有效性。研究人员会将新药与安慰剂或已知疗效的药物进行比较，观察患者的疾病状况是否得到改善。

这个阶段的目的是进一步确认新药的治疗效果，为下一阶段的临床试验提供依据。第三阶段呢就是大规模临床试验，也是临床试验是最后一步，也是最关键的一步。

研究人员会选择大规模的患者群体，将新药与标准治疗进行比较，观察新药的治疗效果和副作用。这个阶段的目标是验证新药的安全性和有效性，并为药物的上市提供充分的科学依据。

如果Alnylam的降压新药Zilebesiran的第三阶段试验成功，才可能会在未来成为一种革新性的降压药物。据报道，该药物每年只需要进行两次皮下注射，就能有效控制血压，相较于现有的降压药物每天至少需服用一次，这无疑是一种更为方便的用药方式。

但目前还处于第一个阶段，距离上市还有很长的路要走。

我们一起期待这个药物在接下来的研究中能够取得顺利，造福更多高血压患者。

药学科普，仅供参考