2024年3月29日，《OncLive》医学在线期刊公布了CAR-T细胞疗法Kymriah（CTL019）联合依鲁替尼（Imbruvica）治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者的II期TARMAC试验（NCT04234061）的研究结果。该数据在国际权威杂志《Blood》发表。

Kymriah是一种CD19导向的基因修饰自体T细胞免疫细胞疗法，将CD19嵌合抗原受体固定在T细胞上，这样的T细胞在输入体内后会识别B细胞相关的血液肿瘤，通过直接或间接作用将其杀灭。CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。

商品名：Kymriah

通用名：tisagenlecleucel

厂家：诺华（Novartis）

美国首次获批：2017年8月

中国首次获批：尚未获批

获批适应症：复发/难治性急性淋巴细胞白血病、弥漫性大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤

临床数据

在这项开放标签、单臂、多中心的II期TARMAC试验中，纳入了影像学或组织学上可检测到的复发或难治性套细胞淋巴瘤患者，这些患者接受了至少一条既往治疗线。研究的主要终点是Kymriah输注后4个月研究者评估的CR率；次要终点包括1、4、6、9和12个月的ORR、无进展生存期（PFS）、反应持续时间（DOR）、总生存期（OS）、安全性和MRD阴性率。

基线时，患者的中位年龄为66岁；大多数患者为男性（75%），68%的患者患有IV期疾病；先前接受治疗的中位数为2。

研究结果表明，该研究达到了其主要终点。在可评估疗效的患者（n=20）中，CAR-T细胞输注后的4个月完全缓解率（CR）为80%。此时的总体客观缓解率（ORR）为80%。在16例CR患者中，14例通过流式细胞术检测为微小残留病（MRD）阴性，MRD总体阴性率为70%。

其他研究结果显示，在中位随访时间为13个月时，中位无进展生存期（PFS）尚未达到；估计12个月的PFS和OS率分别为75%和100%。

安全性

在安全性方面，所有患者都经历了任何级别的不良反应（AE），75%的患者报告了3级或4级AE。最常见的任何级别治疗相关AE包括：细胞因子释放综合征（CRS；75%）、中性粒细胞减少症（50%）、腹泻（30%）、皮疹（20%）和血小板减少症（15%）。

小结

这是对CAR-T细胞作为二线治疗的一部分进行前瞻性测试的研究之一，也是第一个报道BTK抑制剂和CAR-T细胞联合治疗套细胞淋巴瘤的研究。需要提醒的是，由于该研究规模小以及缺乏对照组，具有一定的局限性。

参考来源：

https://www.onclive.com

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