2024年9月2日，先声药业（2096.HK）宣布：脑卒中在研创新药先必新®舌下片（依达拉奉右莰醇舌下片）获美国食品药品监督管理局（FDA）“突破性疗法认定”（Breakthrough Therapy Designation），用于治疗急性缺血性脑卒中（AIS）。据悉，这也是全球脑卒中治疗领域首个被FDA认定为突破性疗法的创新药。 “突破性疗法认定”源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》的规定，旨在加速治疗严重疾病和解决重大未满足医疗需求的潜在新药的开发和监管审查。获得认定的产品有望获得FDA更多的沟通与辅导，加速海外临床开发进程，并通过优先审评大幅缩短产品海外上市审评时间。 本次“突破性疗法认定”是基于先必新®舌下片在前期临床研究中展现的显著疗效指标改善。一项在中国进行的治疗急性缺血性脑卒中多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照III期临床研究数据显示：相较于安慰剂，先必新®舌下片显著改善急性缺血性脑卒中患者治疗后神经功能恢复及独立生活能力，达到预期疗效终点，安全性良好。2024年2月19日，《美国医学会杂志·神经病学》（JAMA NEUROLOGY）在线发表了该研究的主要结果。 据《柳叶刀》最新发文，脑卒中是全球第二大疾病死亡原因和致残的主要原因，每年新发1200万人，死亡660万人。其中，急性缺血性脑卒中是最常见的卒中类型，占比约70%，对全球各国均构成沉重疾病负担。急性缺血性脑卒中救治疗效具有高度的时间依赖性。尽早接受治疗，有利于患者改善疾病结局，避免致残。 先必新®舌下片是一种脑细胞保护剂，含依达拉奉和右莰醇两种活性成分，具有抗氧化、抗炎和协同增效作用，能够显著减少急性缺血性脑卒中导致的脑细胞损伤。该药独特的舌下片配方在舌下与唾液接触后即可迅速崩解，通过舌下静脉丛快速吸收进入血液发挥疗效，便于急性缺血性脑卒中患者发病后后第一时间急救，以及出院后也可居家用药。 由先声药业自主研发的先必新®（依达拉奉右莰醇注射用浓溶液）已于2020在中国获批上市，通过中枢抗炎、抗自由基等多靶点作用机制保护脑细胞，显著改善急性缺血性脑卒中患者功能预后，减少患者致残率，并将脑卒中治疗时间窗延长至48小时。先必新®舌下片有望与先必新®注射剂组成序贯疗法，利于患者在院内院外获得更早救治、更足疗程的治疗。 2023年6月28日，先必新®舌下片新药上市申请获中国国家药品监督管理局受理，首个适应症为用于改善急性缺血性脑卒中所致的神经症状、日常生活活动能力和功能障碍。此外，先必新®舌下片也已在美国健康受试者中完成I期临床试验。