7月23日，Mesoblast宣布美国FDA已接受其细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品许可申请（BLA）重新提交，用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童，该申请的PDUFA日期为2025年1月7日。如果获得批准，Ryoncil将成为美国首个同种异体“现货型”细胞疗法，也是首款针对18岁以下SR-aGVHD儿童患者的细胞疗法。

Mesoblast 成立于2004年，源自阿德莱德和汉森医学研究所十多年来开发的技术。其先后收购了 Silviu Itescu 创立的 Angioblast Systems Inc，以及美国制药集团 Osiris Therapeutics 的知识产权。前者专门从事心脏干细胞治疗；GvHD项目则衍生于后者收购的平台。此外，Mesoblast 还在研究用于心力衰竭以及椎间盘退变引起的慢性腰痛等的药物。

Remestemcel-L是一款同种异体间充质干细胞疗法，该疗法需要从健康捐赠者的骨髓中收集间充质干细胞，随后在体外扩增培养5代左右，并最终回输给aGVHD患者。希望通过间充质干细胞本身特有的免疫抑制能力，缓解患者的急性免疫反应。

Remestemcel-L已于2015年在日本上市，是世界上首个治疗急性移植物抗宿主病的间充质干细胞产品。当时Remestemcel-L获批的适应症并不区分儿童或是成人患者。然而尴尬的是，2019年，JAK抑制剂芦可替尼成功在美国获批用于治疗12岁以上类固醇难治aGVHD患者，为Remestemcel-L的上市增加了巨大阻碍。为了避免与芦可替尼直接竞争，2020年，Remestemcel-L向FDA提交了上市申请，主要针对未被芦可替尼覆盖的12岁以下患者，但随后被FDA拒绝，理由是上市关键数据来自单臂研究。Remestemcel-L在美国FDA的申请上市的道路可谓坎坷曲折。2023年1月，Mesoblast重新提交了Remestemcel-L的BLA，FDA也在2023年3月8日再次受理了该申请，并将PDUFA目标日期定为2023年8月2日，FDA希望该公司提交更多的数据来支持BLA的批准，并希望其在开展新的临床试验之前先解决remestemcel-L的化学、生产和质量控制（CMC）问题。

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