—— 乔辉/文 河南大学第一附属医院GCP办公室

随着自媒体时代的到来，我们每天都会接触到各种讯息，其中就有关于药物临床试验和各种招募受试者参与临床试验的各种信息。

提到药物临床试验，很多人第一想到的就是"实验室的小白鼠""试药人"等。这时与患者谈知情同意参与临床试验的白衣天使也变成了抓取"小白鼠"的大恶魔，很多人对于药物临床试验存在诸多误解。作为临床试验的工作人员，今天就和大家唠唠什么是药物临床试验。

1.药物研发的历程及什么是药物临床试验

药物由研发到上市需要经历一个过程。首先要在实验室找到有药理活性的基团或者化合物，通过物理化学性质的分析研究是否能形成药物制剂的可行性。接着就是在各种动物身上开展一系列的试验，来验证它的药理作用及安全性，也就是药物非临床研究。我们所说的药物非临床研究质量管理规范（Good Laboratory Practice, GLP）就是这个阶段的研究所要遵循的准则。药物经过临床前研究后，经过国家药品监督管理局批准才能进行今天我们所说药物临床试验。

药物临床试验是指任何在人体（病人或健康志愿者）进行的药物的系统性研究，以证实或发现试验药物的临床、药理和/或其他药效学方面的作用、不良反应和/或吸收、分布、代谢及排泄，目的是确定试验药物的安全性和有效性。通俗来讲就是在少量人群中进行验证，这个药能用吗？用多少？并收集它的一系列的临床研究资料。

2.我是"小白鼠"吗？参加临床试验有风险吗？

首先，回答一下参与临床试验的受试者不是"小白鼠"？受试者是参与药物研发的参与人员。每一项药物临床试验都是一项精心设计的医学研究。从实验室研究的各项数据及药理毒理研究的内容进行分析研究，根据药物的理化性质和人体代谢的特点设计出符合人体试验要求的研究方案，这一过程是十分严谨的。接着通过开展药物临床试验，从而得出这个药物是否安全？疗效是否有效？有什么副作用？药动学及药效学的一些参数，这些都是药品监督管理部门是否批准药物上市的依据。另外，药物临床试验一般都是在医疗水平和设施非常好的医疗机构中进行，参与试验的医生和护士也都经过GCP的专项培训，经验丰富。并在整个试验过程中，会竭尽全力保障受试者的安全。一旦发生严重不良事件，会第一时间作出判断和救治，并按照非常严格的上报程序，报告给监管部门和伦理委员会。所以，对于受试者，医生会分出更多的精力和时间进行关注。

3.药物临床试验的分期

药物临床试验分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期和生物等效性试验。Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期是上市前的研究， I期临床试验是初步的临床药理学及人体安全性评价试验；II期临床试验是治疗作用初步评价阶段试验；III期临床试验是治疗作用确证阶段；Ⅳ期临床研究是药物上市后在广泛使用条件下的收集药物治疗和不良反应的数据、评价在普通或特殊人群中使用的利益与风险关系。

4.参与临床试验的风险与收益

收益：绝大多数临床试验都免费提供试验药物和相关检查，这可以给患者免去沉重的经济负担；参加临床试验有可能获得治愈、延长生存或减轻痛苦等，这些有可能是采用常规治疗无法取得的；参加临床试验可以充分了解当前国际上针对自己疾病的治疗水平和最新进展；参与试验的患者可以定期与专家密切联系，得到更好的照护；很多新药都是针对现有各种治疗无效时开发的，对于这部分病人，临床试验几乎成为了救命稻草；产生一定的科学和社会价值。

风险：尽管临床试验是严谨的、相对​安全的，但不排除有可能会有一些严重的、甚至危及生命的毒副作用；临床试验的治疗是无效的；有可能被分配到对照组，第一类是安慰剂组，即与研究药物外表(形状，颜色，大小等)一样，却没有有效药物成分的安慰剂，第二类是拿目前已经确定疗效的某种其他药物作为对照，来评价新药的疗效；花费更多的时间和经历参与和记录临床试验，比如频繁到医院进行抽血检查、详细记录日记卡等。

虽然收益与风险同时存在，但患者也不用存在严重的顾虑。药物临床试验一般都是在医疗条件好的医疗机构中进行，参与试验的医师都有一定的权威性，有保障受试者安全的硬件和软实力；研究方案的设计科学、严谨，需要经过各参与中心机构和伦理的审议；伦理委员会全程保障受试者权益和安全，一旦发生损害受试者权益的事，伦理委员会有权叫停试验；患者签署知情同意、自愿参加，并可随时随地退出试验。