美国FDA更新了Livmarli用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的胆汁淤积性瘙痒症的标签适应症，将患者人群扩大至12个月及以上的婴儿。此次标签扩展包括批准更高浓度（19mg/mL）的Livmarli。此前，该药物仅获批用于治疗5岁及以上患者。

在12个月及以上的儿科患者中，Livmarli治疗PFIC胆汁淤积性瘙痒症的安全性和有效性已得到证实。Livmarli在该人群中的使用得到了1至<18岁患者试验2（NCT03905330）的证据支持，其中包括26周的安慰剂对照安全性和有效性数据。试验纳入了93名具有一系列PFIC基因亚型(PFIC1、PFIC2、PFIC3、PFIC4、PFIC6和未确定突变状态)的患者。

试验结果显示，接受Livmarli治疗的患者的瘙痒症、血清胆汁酸、胆红素和以体重z评分衡量的成长均有统计学上显著改善。此外，安全性分析表明，试验期间没有新的安全信号，最常见的不良事件是腹泻，其中大多数被认为是轻微和短暂的。

完整的试验数据已发表于《柳叶刀》。该试验在欧洲、亚洲、北美洲和南美洲16个国家的29个地点进行，据称为IBAT抑制剂在PFIC治疗中提供了最大、最全面的数据集。

PFIC患者应使用19mg/mL配方的Livmarli，以尽量减少接触辅料，包括丙二醇。5岁以下的患者发生丙二醇中毒的风险最高。应考虑从所有来源摄入的丙二醇的每日总摄入量，以控制丙二醇中毒风险。监测患者是否有潜在丙二醇毒性的迹象，包括溶血、伴有阴离子间隙代谢性酸中毒的高渗性、急性肾损伤和中枢神经系统毒性。

目前，Livmarli(maralixibat)在12个月以下的PFIC患者中的安全性和有效性尚未确定。

参考来源：‘Mirum’s LIVMARLI Now Approved for PFIC in Patients 12 Months and Older’，新闻稿。Mirum Pharmaceuticals, Inc.；2024年7月25日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。