大家知道啥是RNA吧？

简单来说，把双链的DNA劈开，单链就是RNA。（虽然它俩差一个氧原子，但本文不涉及可忽略）

RNA这东西，是DNA的一半，作为“传令兵”，像是一个“虎符”。

虎符都知道吧？皇帝把老虎模样的兵符分成两半，一半给远方领兵的将军，另一半自己留着。需要调兵的时候，派人拿着一半虎符，去和将军的虎符这么一对，能对得上就说明不是假传圣旨，将军才肯遵旨调兵。

你之所以长成你的样子、我之所以长成我的样子，都是遗传物质决定的：DNA裂解后，与RNA这么一对；RNA再脱离，去与氨基酸（蛋白质的组成单位）这么一对，好，现在氨基酸和蛋白质的排列顺序与DNA、RNA保持一致了，咱们身体就长成这样子了。

也就是：DNA决定RNA，RNA决定蛋白质。

新冠病毒之所以变异快，是因为它的遗传物质是单链的RNA，没有DNA，不需要像DNA那样配对。当没有了配对限制，RNA也就不用委屈巴巴地当一个传令兵，摇身一变成为了在前线呼风唤雨的皇帝，可以朝令夕改、威风八面。

以往人们都想不到：

以往的药物，是药厂直接生产的；而RNA药物则不是。

RNA药物进入人体后，会指挥人体细胞来制造药物（氨基酸、蛋白质），咱们的细胞成了它的制药工厂。

细胞还以为这条RNA是来自细胞核的基因遗传物质呢，谁知道它是人类派来假传圣旨的呢？闷头闷脑地按照“基因遗传指令”装配蛋白质（药物），分泌出来给人体使用。

本质上，RNA药物带有“改造基因”的性质。

当然，只允许改造RNA，改造DNA在法律上是不允许的，二者的区别相当于“改造圣旨”和“谋反”，区别很大。改造RNA的效果是暂时的，但被改造的DNA会永远留在人类的基因库中，成为人类未来的未知风险，妥妥的违法行为，我国已经有科学家因为改造DNA被判了3年刑。

作用机制如此特别的RNA药物，治疗效果到底有何神奇之处？

它的药效有2个特点：一是强，二是长。

举个例子，最近，我国上市了一种降脂新药——英克西兰，这是一种RNA药物。以往常用的降脂药比如他汀，一般是每天服用一次，胆固醇降幅30%左右；而英克西兰是半年打一针，胆固醇降幅50%以上。

肾病的RNA药物，进度最快的是RAAS抑制剂。

许多肾友看到这个名字就感到熟悉，没错，肾友常用的普利/沙坦类药物，以及糖肾患者用的非奈利酮，都是RAAS抑制剂。

RAAS是啥意思？这是一个伤肾链条：

R是肾素；

A是血管紧张素，是普利、沙坦类药物的作用靶点；

后面那个A是醛固酮，是肾病新药非奈利酮的作用靶点。

两个A都已经有成功的肾病药物了，都能降低尿蛋白、保护肾功能、降低血压；而最前端的这个S，也就是肾素，在肾内科一直都没有发挥正面作用。

最近，肾素抑制剂——Zilebesiran，一种新型的RNA药物，成功通过了2期临床试验。这种药物也是半年给药一次，还不会像普利/沙坦那样升高血钾。

另外的几种RNA药物：

人α-半乳糖苷酶A治疗法布里肾病；

CTNS mRNA治疗胱氨酸肾病；

MUT mRNA治疗甲基丙二酸肾病，

也在动物试验中获得了初步成功。

RNA药物不仅药效强、作用时间长，还有一个其它药物不具备的潜在优势：治疗遗传性肾病。

由于改变不了DNA，遗传基因导致的各类肾病一直没有特效药，治标不治本，目前我们是在降低尿蛋白和血肌酐上做些改善。

而当这些RNA药物都研发成功后，尽管遗传性肾病患者的DNA仍然在发出“致病指令”，但我们用RNA药物横插一脚更改指令，就能让致病DNA片段成为令不出皇城的傀儡皇帝，肾脏损伤自会缓解。

总之，RNA疗法前景光明，可能会成为治疗慢性肾脏病的终极武器。

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