徐伟是一个普通的高中毕业生，他没有受过专业的医学或生物学的教育，他也没有任何科研或药品开发的经验。但是，他却用自己家里改造的实验室，为自己患有罕见遗传病的儿子制作了两种化合物和一种基因药物，成功地延长了儿子的生命，并改善了儿子的症状。他的故事引起了国内外媒体和公众的广泛关注和讨论，有人称赞他是“药神”和“科学家”，有人质疑他是“疯子”和“罪犯”。他到底是怎么做到的？他背后有什么动力和信念？他面临着什么困难和风险？本文将为你揭开这个父亲的绝望与希望之旅。

儿子身患罕见遗传病徐伟的儿子徐灏洋出生于2019年11月，当时徐伟和他的妻子李娜都是25岁，他们在北京一家互联网公司工作。徐灏洋是一个可爱的男孩，徐伟和李娜对他寄予了无限的期待和爱。然而，当徐灏洋只有6个月大的时候，他们发现他有些不对劲。他不爱笑，不爱动，不会坐，不会抓东西，眼睛也不会跟随物体移动。他们带他去医院检查，结果让他们震惊。医生告诉他们，徐灏洋患有一种叫做孟克斯氏综合症（Menkes syndrome）的罕见遗传性疾病。

孟克斯氏综合症是一种由X染色体上ATP7A基因突变导致的铜代谢障碍性疾病。这种基因突变使得铜不能正常地从肠道吸收到血液中，也不能从血液中运输到需要铜的组织中。铜是一种重要的微量元素，它参与了许多酶的活性和结构。缺乏铜会导致神经系统、肌肉、骨骼、血管、内分泌等多个系统的发育受到严重影响。孟克斯氏综合症患者通常表现为头发稀少、皮肤苍白、面部特征异常、低体温、低血压、低血糖、肝脾肿大、骨骼畸形、肌张力低下、癫痫发作、智力障碍等。这种疾病的发病率约为10万分之一，男性患者多于女性患者。目前，没有治愈这种疾病的方法，只能通过对症治疗来缓解患者的痛苦。很多患者在三岁之前就夭折了。徐伟和李娜听到这个诊断，感觉天都塌了。他们不敢相信自己的儿子竟然得了这么严重的病，他们不甘心就这样看着他一天天衰弱，他们想要为他做些什么。他们开始四处寻找治疗的希望，他们咨询了国内外的专家，他们搜索了网络上的资料，他们尝试了各种各样的药物和方法。但是，他们发现，孟克斯氏综合症是一个非常复杂和难治的疾病，目前没有任何有效的治疗方案。国内的医院和医生对这种疾病也缺乏经验和资源，只能给他们开一些基本的药物和营养剂，让他们回家等待儿子的死亡。

父亲自学基因编辑徐伟不甘心就这样放弃儿子，他决定自己动手为儿子寻找救命的药物。他从网上购买了一些基本的实验器材和试剂，把自己家里的一个房间改造成了一个简易的实验室。他开始阅读国外的论文和资料，自学了基因编辑和药物制备的知识。他利用业余时间，在实验室里进行各种各样的试验。他的目标是为儿子制作一种能够修复ATP7A基因突变的基因药物。

基因药物是一种利用基因工程技术来治疗遗传性或非遗传性疾病的药物。基因药物可以通过替换、修复、增加或减少目标细胞中的某个或某些基因来改变细胞的功能或表型。基因药物有多种类型，其中最常见的是利用载体（如病毒或质粒）来传递目标基因到细胞中。基因药物是一种非常前沿和有前景的治疗手段，它可以针对一些传统药物无法治愈或难以治愈的疾病。然而，基因药物也存在着很多挑战和风险，如载体安全性、靶向性、持久性、免疫反应、副作用等。目前，基因药物还处于临床试验阶段，尚未得到广泛的应用和认可。

徐伟选择了一种叫做CRISPR-Cas9（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats-CRISPR associated protein 9）的基因编辑技术来制作基因药物。CRISPR-Cas9是一种利用细菌中发现的一种利用细菌中发现的一种免疫系统来识别和切割目标DNA序列的基因编辑技术。CRISPR-Cas9由两部分组成，一部分是Cas9酶，它可以像剪刀一样切割DNA；另一部分是导向RNA（gRNA），它可以像指南针一样引导Cas9酶找到目标DNA序列。通过设计不同的gRNA，CRISPR-Cas9可以实现对任意基因的增加、删除或替换。CRISPR-Cas9被认为是一种简单、快速、精确、廉价和通用的基因编辑技术，它在生物学和医学领域有着广泛的应用和潜力。

徐伟利用CRISPR-Cas9技术，设计了一个能够修复ATP7A基因突变的gRNA，并将其与Cas9酶和一个能够表达正常ATP7A基因的质粒载体结合起来，制成了一种基因药物。他将这种基因药物注射到自己的儿子的肌肉中，希望能够恢复儿子的铜代谢功能。他还为儿子制作了两种化合物，分别是组氨酸铜（copper histidine）和伊利司莫铜（trientine copper），用来补充儿子体内缺乏的铜。组氨酸铜是一种已经在美国获得批准用于治疗孟克斯氏综合症的药物，它可以通过口服或静脉注射的方式给患者提供铜。伊利司莫铜是一种铜螯合剂，它可以与多余的铜形成稳定的复合物，从而降低铜在血液中的浓度，防止铜对其他器官造成损伤。

徐伟给儿子使用了这些自制药物后，发现儿子的症状有了明显的改善。儿子开始有了笑容，有了力气，有了反应，有了进步。他能够坐起来，能够抓东西，能够发出声音，甚至能够说出几个字。他的头发也开始变得浓密，他的皮肤也开始变得红润，他的眼睛也开始变得有神。徐伟感到非常高兴和欣慰，他觉得自己终于找到了救儿子的方法。

然而，徐伟的行为也引起了很多人的质疑和批评。他没有经过任何正规的医学或生物学的教育和培训，他没有经过任何权威机构或专家的指导和监督，他没有经过任何严格的实验验证和数据分析，他没有经过任何合法的审批和许可，他就自己在家里为儿子制作了这些药物，并且直接给儿子使用。他这样做可能触犯了法律和伦理的规范，也可能给儿子带来不可预知的后果。他的药物可能没有效果，可能有副作用，甚至可能有毒性。他的药物可能没有靶向性，可能影响其他基因或器官的功能。他的药物可能没有持久性，可能随着时间的推移而失效。他的药物可能引起免疫反应，可能导致儿子的身体排斥或过敏。他的药物可能造成基因突变，可能导致儿子患上其他疾病或癌症。徐伟对这些质疑和批评表示理解和尊重，但是他也坚持自己的选择和信念。他说，他知道自己做的事情有风险和不确定性，但是他也没有别的办法。他说，他看到了儿子的痛苦和绝望，他不能忍受自己什么都不做。他说，他看到了儿子的改善和进步，他觉得自己做的事情有意义。他说，他爱儿子，他愿意为儿子冒一切风险。他说，他不是药神，也不是科学家，他只是一个爱儿子的父亲。徐伟还表示，他愿意与其他人分享自己的经验和方法，他希望能够帮助到其他患有孟克斯氏综合症的孩子和家庭。他说，他已经把自己制作的基因药物和化合物的配方和步骤公布在网上，任何人都可以免费下载和使用。他说，他也愿意把自己改造的实验室开放给其他人使用，只要有需要，只要有条件，只要有同样的目标。他说，他希望能够与更多的专家和机构合作，让自己的药物更加完善和安全。他说，他希望能够为孟克斯氏综合症的治疗做出一点贡献。

徐伟救儿子的故事是一个感人的例子，展示了一个父亲对孩子的无限爱和不懈努力。徐伟用自己家里改造的实验室，为儿子制作了两种化合物和一种基因药物，成功地延长了儿子的生命，并改善了儿子的症状。徐伟还愿意与其他人分享自己的经验和方法，希望能够帮助到其他患有孟克斯氏综合症的孩子和家庭。然而，徐伟救儿子的故事也是一个争议的例子，引发了很多人对法律、伦理、安全等问题的关注和讨论。徐伟没有经过任何正规的医学或生物学的教育和培训，就自己在家里为儿子制作了这些药物，并且直接给儿子使用。徐伟这样做可能触犯了法律和伦理的规范，也可能给儿子带来不可预知的后果。徐伟救儿子的故事是一个绝望与希望并存的故事，反映了一个普通人在面对生死抉择时的无奈和勇气。徐伟的故事让我们思考，当科技进步和人性情感相碰撞时，我们应该如何选择和平衡？当法律规范和伦理原则与个人利益和愿望相冲突时，我们应该如何判断和行动？当绝望与希望并存时，我们应该如何坚持和放弃？徐伟的故事还没有结束，他的儿子的未来还没有定论。我们为徐伟和他的儿子祈祷，希望他们能够得到更多的帮助和关怀。我们也为所有患有孟克斯氏综合症的孩子和家庭祝福，希望他们能够找到更好的治疗方法和生活方式。我们更为所有爱孩子的父母致敬，希望他们能够给予孩子最温暖的爱和最坚强的支持