真是奇迹！云南仅仅高中学历的爸爸，百般为患罕见病的儿子求医无果后，竟然开始自制药为儿子治病，面对媒体坦言：“我不是药神，只是一位想救活儿子的父亲。” 这件事不是网络杜撰，而是被央视、人民日报多次报道的真实事件，主人公是来自云南昆明的普通父亲徐伟，他的儿子徐灏洋在出生仅6个月时，就被确诊为Menkes综合征。 Menkes综合征，俗称卷发综合征，一种发病率仅为几万分之一的基因遗传病。全国确诊病例不过几十例，医生给出的结论只有三个字：没法治。这种病会导致孩子身体无法吸收铜离子，神经系统快速退化，绝大多数孩子活不过3岁。求医无门，国外有药国内买不到，疫情阻隔更是断了最后念想。摆在徐伟面前的，是眼睁睁看着儿子走向死亡。一个父亲，怎么可能接受？ 只有高中学历的徐伟，把家里的杂物间改成了实验室。他抱着英文字典，一页页啃晦涩的国外医学论文，看不懂就查，查不懂就死记硬背。他花光积蓄，在上海的共享实验室做出第一瓶组氨酸铜，那是一抹蓝色的液体，也是儿子唯一的生机。没人敢用，他就先拿兔子做实验，兔子死了再换大的，确认安全后，他给自己和妻子先扎了一针。直到身体无异常，才颤抖着把药推进儿子的身体里。两周后，孩子的铜蓝蛋白指标上来了，这个走投无路的父亲，硬生生在绝境里刨出了一条生路。 这件事爆出来后，全网炸了。有人感动落泪，说这是父爱如山创造的医学奇迹。也有人尖锐质疑，没有资质、没有审批，私自制药注射，这是拿孩子的命赌，更是在触碰法律红线。确实，从药品监管法来看，他的行为不合规，甚至涉嫌违法。专业药剂师也担忧，家用实验室的无菌环境、原料纯度，根本达不到注射标准，稍有不慎就是致命风险。 徐伟比谁都清楚风险。他说，我做的不是药，是能救儿子命的化合物。他不是不懂法，他是没得选。当一头狮子要吃掉你的孩子，作为父亲，除了赤手空拳冲上去搏斗，别无选择。妻子整夜整夜地哭，怕他出事，更怕孩子出事。可徐伟铁了心，他说，我不能让儿子白来这世上一趟。 更让人破防的是，他没止步于此。组氨酸铜只能延缓，不能根治。他又开始研究基因编辑，卖掉了自己的车，买来食蟹猴做实验，甚至考上了成人高考，想继续读研深造。2022年，在爱心企业帮助下，儿子成功接受了基因治疗，成为全国首例。如今，孩子快5岁了，病情稳定，能转头，能抬手，早已打破了活不过3岁的死亡预言。 就在今年年初，一个重磅消息传来，美国FDA正式批准了首款针对Menkes综合征的特效药上市。这意味着，像徐灏洋这样的孩子，以后终于有正规药可用了。这个消息，既是曙光，也让人五味杂陈。我们欣慰于医学的进步，更该反思，为何要等到一位父亲以身试法、自学成才，才让更多人看见罕见病家庭的绝望与挣扎。 徐伟不是药神，他只是一个拼尽全力的父亲。他的故事，不该只被当作传奇歌颂，更该成为一面镜子，照见罕见病用药难、研发慢的现实困境。 各位读者你们怎么看？欢迎在评论区讨论。