6岁女童基因编辑试验后死亡

- 2025年3月24日，一名6岁上海女童（化名"小美/Mei"）在上海交通大学医学院附属新华医院接受全球首例脑靶向碱基编辑人体试验，通过腰椎穿刺向脑脊液注入携带腺嘌呤碱基编辑器的双AAV9病毒载体，试图修复其CHD3基因R1025W突变

- 治疗后第3天开始发烧，随后无排尿（肾脏严重受损）、血小板降至危险水平，进ICU后于第7天死亡。死因为血栓性微血管病——高剂量病毒载体引发的严重免疫反应

- 医院伦理委员会在死亡两天后召开紧急会议，认定死亡与治疗"肯定相关"

关键争议点- 疾病本身不致命：女童患Snijders Blok-Campeau综合征，全球仅237例，患者通常预期寿命正常。她的症状属于较轻一端，能上跑酷课、正常上幼儿园

- 家属自筹约86万美元（约582万元人民币）资助这项单人试验，其中13万美元直接打入研究人员杨侃个人账户；女童父亲还曾多次送iPhone、iPad、茅台。女童死后杨侃退还了13万美元

- 猕猴毒理报告已亮红灯：2025年2月17日的报告显示4只受试猕猴全部出现中重度肝损伤，1只高剂量组肾损伤。但伦理委员会1月2日就已批准试验——批准在前，毒理报告审阅在后，且无人告知家属治疗可能致死

- 死亡被隐瞒一年多：试验登记页面长期显示"正在招募"；2026年2月仇子龙团队在《自然》（Nature）发表相关小鼠论文，未提及人体试验和死亡事件，发表版本还删去了预投稿中对女童基因数据及家属出资的致谢

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涉事方至今没有公开回应，最终事实以官方调查结论为准。