2023年1月6日，美国FDA通过加速审批仑卡奈单抗（lecanemab-irmb，LEQEMBI），用于治疗阿尔茨海默病（AD）。仑卡奈单抗是继阿杜那单抗（Aducanumab）后，全球第二款获批上市的靶向β淀粉样蛋白创新疗法，FDA曾授予此疗法快速通道资格、优先审评资格、突破性疗法认定。

公开资料显示，全世界至少有5000万的痴呆患者，到2050年预计将达到1.52亿。面对如此庞大的患者群体，用于治疗阿尔茨海默病的仑卡奈单抗具体疗效如何呢？

仑卡奈单抗是一种抗β淀粉样蛋白(Aβ)抗体，能通过中和和消除大脑中发现的有毒淀粉样蛋白- β聚集体来减缓阿尔茨海默病的进展，它具有改变疾病病理，缓解疾病进展的潜力。

2022年5月，《阿尔茨海默病研究与治疗》发布了一项随机、双盲、Ⅱb 期临床试验，其目的为探讨仑卡奈单抗在三个剂量水平和两种给药方案在阿尔茨海默病患者中的剂量反应，次要疗效终点为使用正电子发射断层扫描对试验患者的脑淀粉样蛋白的变化。

试验者共招募了856名阿尔茨海默病患者，最终仅854名患者接受试验，他们被随机分成试验组和安慰剂组，其中试验组有609名患者给予LEQEMBI，共有三种剂量，分别是2.5 mg/kg、5 mg/kg和10 mg/kg，2.5 mg/kg仅有一种给药方案即两周给药一次（双周组），而后两种剂量均有两种给药方案，分别为两周给药一次（双周组）和一个月给药一次（月度组）；安慰剂组有245名患者。

脑淀粉样蛋白的减少相较于基线的变化（次要疗效终点）如下：安慰剂组为0.004，试验组2.5 mg/kg双周组、5 mg/kg月度组、5 mg/kg双周组、10 mg/kg月度组和10 mg/kg双周组相对于基线的变化分别为0.094、0.131、0.197、0.225和0.306。试验组与安慰剂的平均差异分别为0.099，0.136，0.201，0.229和0.310，其详细数据如图：

结果表明，相较于安慰剂，仑卡奈单抗明显减少了阿尔茨海默病患者的脑淀粉样蛋白，并在18个月的治疗期间显示出双周一次10mg / kg给药方案的早期和持续的活性，疗效显著！

2023年6月9日，美国食品和药物管理局（FDA）的一个独立顾问小组一致通过了治疗阿尔茨海默病的药物仑卡奈单抗（lecanemab-irmb，LEQEMBI），顾问们以6：0的投票结果认为，临床试验数据证明了仑卡奈单抗对患者的临床有益处，预计FDA将在7月6日前就是否给予全面批准做出决定。一旦获得全面审批，仑卡奈单抗将顺利获得医保覆盖。

参考资料：

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