伴随 iPSC 商业化落地、国内首款干细胞药物上市，干细胞疗法正式从实验室走向临床商业化。蓝皮书梳理九大核心适应症、全球临床进度，整理已上市产品、国内在研管线完整试验结果，清晰划分 MSCs 、 iPSC 、 hESC 、器官特异性干细胞四大技术路线，供行业从业者阅读。

移植物抗宿主病（aGvHD）

全球已上市产品临床数据

Ryoncil（美国Mesoblast，骨髓MSC）

Ⅲ期单臂试验入组54名2个月以上儿童SR-aGvHD；第28天总体缓解率70%，完全缓解30%；常见不良反应为各类感染、发热、水肿等；单次治疗定价约19.4万美元。

Temcell（日本JCR，骨髓MSC）

依托同种异体骨髓MSC，长期临床随访证实可抑制T细胞过度活化，无大规模致瘤、重度排斥不良事件。

艾米迈托赛注射液（睿铂生，国内首款获批脐带MSC，2025年1月附条件上市）

Ⅱ期临床数据：第28天总缓解率63.0%，完全缓解率55.6%；第56天总缓解率51.9%；长期随访180天生存率72.2%，360天生存率65.8%；未出现治疗相关严重不良反应，单次定价1.98万元。

国内在研管线试验结果

中盛溯源NCR102（iPSC衍生iMSC）

Ⅱ 期临床试验开展中，依托单一iPSC克隆株，细胞批次高度均一；临床数据显示可稳定抑制炎症通路，疗效对标骨髓 MSC，无供体个体差异带来药效波动。

泽辉生物ZH901（hESC来源MSC）

aGVHD 适应症 Ⅱ 期队列客观缓解率 60% ，累计近百例受试者给药，无直接相关重度不良事件，可用于移植后急救干预。

帕金森病

全球获批iPSC产品（日本住友Raguneprocel，2026年3月附条件上市）

Ⅰ/Ⅱ 期剂量递增试验纳入7名50-69岁晚期帕金森患者，双侧壳核移植iPSC多巴胺前体细胞；高剂量组脑内多巴胺合成指标提升63.5%，低剂量组提升7.0%；6名可评估患者中4人运动症状显著改善，24个月随访无肿瘤生成等严重安全风险，单疗程定价约 5530 万日元。

国内iPSC 管线临床数据

睿健医药 NouvNeu001

Ⅱ期临床随访12个月，OFF状态MDS-UPDRSⅢ评分平均改善30.6分（改善幅度 52.82%），ON状态改善12.9分；全程无严重移植相关不良反应，获 FDA RMAT与快速通道认定。

士泽生物 XS411

全国多中心Ⅱ期盲法RCT完成入组，40余例受试者随访显示关期运动评分显著下降，左旋药物服用剂量降低，日常生活质量提升。

中盛溯源 NCR201

Ⅰ期临床受试者脑部多巴胺PET信号明显增强，疾病分期出现回调，口服多巴类药物减量，安全性可控。

缺血性重症心力衰竭

全球上市iPSC产品（日本Cuorips ReHeart，2026年3月获批）

单臂Ⅰ期试验共8名重度缺血心衰患者，植入iPSC心肌细胞补片；全部患者心悸、呼吸困难、乏力症状缓解，超半数左室射血分数、6分钟步行距离得到改善；试验未观察免疫排斥、肿瘤等严重不良事件，仅存在样本量偏小局限。

国内管线：艾尔普HiCM-188

全球首个进入Ⅲ期的iPSC心肌注射液；Ⅱ期4年长期随访证实心功能持续改善，无严重移植不良反应；2026年5月启动Ⅲ期确证试验，计划入组80名重症缺血心衰受试者。

膝骨关节炎

全球上市产品：韩国 Cartistem（脐带血MSC）

自2012年上市至2025年累计超35000名患者使用；2年长期随访可稳定生成透明软骨，持续降低疼痛评分，延缓关节置换需求，十余年间未出现严重免疫、致瘤安全风险。

国内在研管线试验数据

博雅AlloJoin（异体脂肪MSC）

Ⅱ期临床试验显示WOMAC评分具备统计学改善，影像学提示软骨磨损减缓；2026年5月Ⅲ期全部受试者完成入组。

中盛溯源 NCR100（iPSC衍生iMSC）

Ⅰ期临床无严重不良事件，随访可见关节疼痛、活动受限持续缓解，Ⅱ期临床已完成全部入组。

博雅（脐带华通胶 MSC）

Ⅰ期随访48周，VAS疼痛评分明显下降，影像学提示软骨退变放缓，仅出现一过性关节轻微酸胀。

缺血性脑卒中后遗症

霍德生物hNPC01（iPSC神经前体细胞）

Ⅰ期入组20名偏瘫患者，最长随访24个月；肢体运动改善有效率超92%，12个月 FMMS 评分平均提升16分，半数患者残疾等级下降，无细胞相关重度副作用，FDA 同意基于国内Ⅰ期数据开展美国Ⅲ期桥接试验。

广州赛隽CG-BM1（骨髓MSC）

Ⅰ期临床安全性良好，初步证实可减轻脑梗后继发性炎症，促进血管修复；2025年6月公示Ⅱa 期临床试验。

肝硬化、慢加急性肝衰竭（ACLF）

赛隽CG-BM1（骨髓MSC）

Ⅰ期临床数据：ACLF患者90天生存率达90%，相较传统方案生存显著提升，无给药相关重度不良反应。

中源协和VUM02（脐带MSC）

前期备案临床可见MELD评分、白蛋白、胆红素等肝功能指标改善；2026年4月启动失代偿肝硬化Ⅰb/Ⅱ期临床试验。

乾晖科技

血液净化用MSC：Ⅰ期15名肝衰竭患者90天生存率100%，无肝移植生存率 94.7%；

PT-MSCs-EV 外泌体制剂：探索性临床 20 例受试者 4 周生存率 85% ， 12 周生存率 70% ，无药物相关严重不良事件

特发性肺纤维化（IPF）& 慢性阻塞性肺病（COPD）

吉美瑞生REGEND001（自体气道P63干细胞）

IPF适应症Ⅱ期：肺弥散功能、肺纤维化评分较安慰剂有统计学显著改善，不良事件发生率与对照组持平；COPD 适应症Ⅱ期：肺弥散功能自4周开始提升，24周达峰值并稳定至52 周，CT可见肺气肿区域修复，2026年5月启动Ⅲ期临床。

中源协和VUM02（脐带MSC）

Ⅰ期随访6个月，可延缓肺功能下降，提升运动耐量，获FDA 孤儿药认定。

华域生物HYstem-001

Ⅰ期单臂剂量爬坡试验开展，动物模型证实干细胞呈剂量依赖性减轻肺部纤维化损伤。

慢性牙周炎

北京三有利和泽异体牙髓MSC

Ⅰ期：重度牙周炎患者给药180天，牙周袋深度平均改善1.81mm；

Ⅱ期全部204例受试者随访完成，骨缺损≥3mm患者360天骨缺损修复1.132mm，无重度不良反应。

肿瘤化疗后血小板减少症（CTIT）

血霁生物XJ-MK-002（脐带血巨核细胞）

全球首个进入临床的巨核细胞注射液，2025年11月公示Ⅰ期临床；输注后可在体内持续生成血小板，规避 IL-11 相关心脏毒性，已获多项 FDA 孤儿药认定。

全行业临床整体数据总结（数据取自蓝皮书统计）

全球干细胞注册临床试验累计超1060项，MSCs管线占整体61%；临床阶段分布：Ⅰ期26.1%、Ⅰ/Ⅱ期28.5%、Ⅱ期22.4%、Ⅲ期9.0%、Ⅱ/Ⅲ期2.5%、Ⅳ期仅0.3%，绝大多数产品处于早中期验证；商业化进度：截至2026年5月，全球获批干细胞产品30余款，含2款iPSC上市产品；中国仅艾米迈托赛1款MSC药品附条件获批。

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