2025年11月28日，中国国家药品监督管理局批准了合源生物自主研发的CAR-T细胞治疗产品纳基奥仑赛注射液（源瑞达®）的新适应症，用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）。

图源NMPA官网

这是该产品继2023年11月获批治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病后，在中国获得的第二个上市批准。

作为中国首款具有全自主知识产权的CD19 CAR-T产品，纳基奥仑赛已成为国内目前唯一覆盖白血病和淋巴瘤两大血液肿瘤适应症的CAR-T细胞治疗产品。

最佳客观缓解率92%，纳基奥仑赛治疗淋巴瘤2年仍有近65%患者持续缓解

大B细胞淋巴瘤尽管一线标准化疗（如R-CHOP方案）能使部分患者获得缓解，但约40%的患者会面临疾病进展或复发，演变为复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）。对于这些经历过二线以上系统性治疗失败的患者，传统治疗手段，疗效有限，因此亟待临床开发能够带来深度与持久缓解的新型疗法。

此次新适应症获批的核心，是一项经过严格设计的关键性II期临床研究（NCT04586478）。该关键研究数据显示，纳基奥仑赛注射液在r/r LBCL患者中取得了卓越且持久的治疗效果，同时展现了显著优于同类产品的安全性特征。

截图源自jitc.bmj官网

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卓越且持久的疗效数据

研究表明，纳基奥仑赛能够为患者带来深度的肿瘤缓解和长期的生存获益：

1）高客观缓解率：最佳客观缓解率（ORR）高达92%。

2）高完全缓解率：最佳完全缓解率（CR）达到72%，意味着超七成患者实现了影像学检测不到的深度缓解。

3）持续的缓解：在输注后3个月和6个月时，分别有80% 和72% 的患者仍持续获得缓解，显示了疗效的稳定性。

4）持久的生存获益：在长期随访中，24个月时仍有64.9%的患者获得持久的缓解，为长期生存乃至临床治愈带来了希望。

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卓越的安全性表现

安全性是CAR-T治疗的重要考量。纳基奥仑赛在此方面表现尤为突出，为其临床广泛应用奠定了基础。

低发生率的重度不良反应：该研究中，没有发生任何一例≥3级的细胞因子释放综合征（CRS），仅1例患者发生≥3级的免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。

显著的安全优势：纳基奥仑赛的安全性表现 “显著优于国外同类产品” 。低毒性的特征使得治疗更易管理，降低了患者因严重不良反应而住院或使用重症监护的风险。

持久缓解且伴长期生存获益，纳基奥仑赛剑指白血病！

纳基奥仑赛注射液是首款在中国获批上市的治疗白血病的CAR-T产品，也是第四款上市的CAR-T疗法。

其临床研究数据早在2022年12月的第64届美国血液学会（ASH）年会上进行过口头报告。

截止到2022年9月27日，39例成人r/r B-ALL患者接受了纳基仑赛注射液回输，细胞产品制备成功率100%，其结果显示：

3个月内的总体缓解率（ORR）高：在39例患者中，有32例患者达到不同程度的缓解，3个月内的ORR为82.1%！3个月时的总体缓解率（ORR）高：在39例患者中，经IRC评估有25例患者达到不同程度缓解，3个月时的ORR为64.1%。CR（完全缓解）率高：32例3个月内获得ORR的患者中，26例为CR，CR率达66.7%（26/39）。25例3个月时获得ORR的患者中，20例为CR，CR率达51.3%（20/39）。MRD阴性率高：3个月时和3个月内达CR或CRi患者中MRD阴性率分别为92.0%和100%。

有效性数据

上述结果表明，接受纳基奥仑赛注射液治疗后，达到缓解的患者，显示出持久的缓解、长期的无复发生存期及总生存期。在3个月时仍处于缓解的患者中，预计有80％患者在1年时仍持续缓解；且患者无论后续是否接受造血干细胞移植，均能表现出持续缓解和长期生存获益。

血液肿瘤治疗界的抗癌利器——CAR-T

自从2021年阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液先后在中国获批上市，2022年西达基奥仑赛获美国FDA批准上市，2023年靶向BCMA CAR-T疗法-伊基奥仑赛注射液及靶向CD19的纳基奥仑赛注射液、2024年靶向BCMA的泽沃基奥仑赛注射液、西达基奥仑赛、2025年靶向CD19的雷尼基奥仑赛、普基奥仑塞在中国纷纷获批上市，这表示CAR-T疗法已然进入井喷期。

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目前国内外已上市的CAR-T细胞疗法

由于目前我国的CAR-T疗法主要是针对标准治疗失败（手术、放疗、化疗、靶向治疗、PD-1治疗等）的复发难治性患者，因此国际上的临床研究进展无疑给我们指明了一条道路，也让复发难治性血液肿瘤患者多了一个治疗选择。