2025年11月21日，我国药品监督管理局（NMPA）批准辉瑞公司的创新药物马塔西单抗注射液（商品名：友瑞宁）上市，批准用于体重≥35kg的12岁及以上儿童和成人血友病的常规预防治疗，具体包括不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）。

血友病是一种复杂的遗传性出血性疾病，由于血液中缺乏特定的凝血因子，患者的血液无法正常凝固，受伤后出血时间会比正常人长很多。根据缺乏的凝血因子不同，血友病主要分为A型（缺凝血因子Ⅷ）和B型（缺凝血因子Ⅸ）。

根据全国血友病登记系统的数据，我国登记的血友病患者约4万例。不过，基于患病率的估算，中国的血友病患者总数可能在10万至15万名之间。大多数患者会出现高频率的出血情况，特别是关节处，经常性的出血，导致关节受损或高致残，据统计成人致残率高达70%，严重影响了患者生活质量。

血友病的治疗目标是控制和预防出血，传统的核心方法是凝血因子替代疗法。只有在出血后才能进行替代疗法，无法阻止关节的受损和预防效果，频繁的静脉穿刺，依从性差，带来治疗效果不理想，迫切需要创新的治疗方法。

马塔西单抗并非是传统的“缺什么补什么”的凝血因子替代疗法，它具有三重创新突破。

首先，它是全新的非因子创新疗法，采用"靶向TFPI的凝血再平衡"的创新机制，它是通过抑制体内天然抗凝血蛋白——组织因子途径抑制物（TFPI），促进凝血酶生成，从而恢复凝血与抗凝系统的平衡。

其次，在给药方式上实现重大革新。传统因子治疗需要每周多次静脉注射，而马塔西单抗采用固定剂量皮下注射给药，只需每周一次，显著减轻了患者的输注负担。这一改进对于需要终身治疗的血友病患者而言，很大的提高了用药依从性，提高了治疗效率。

第三，该药物同时适用于重型A型血友病和重型B型血友病患者，突破了传统治疗方法的局限性。

马塔西单抗的获批是基于全球III期BASIS研究不伴抑制物的A型血友病或B型血友病患者队列的数据。研究结果显示马塔西单抗规律治疗12个月后，相比既往按需治疗，患者的年化出血率（ABR）降低92%；相比既往常规预防治疗，患者的年化出血率降低35.5%。这些数据充分证明了该药物在出血预防方面的卓越效果。另外创新性治疗机制和给药方案将为血友病患者带来革命性的治疗体验。

马塔西单抗目前批准的适应症是用于“常规预防治疗”，以阻止或减少出血发作的频率。它适用于体重35公斤及以上的12岁及以上重型A型或B型血友病患者，并且前提是患者体内不能存在相应的凝血因子抑制物（抗体）。推荐的给药方案是初始一次300mg的负荷剂量，之后每周一次150mg维持治疗。

总而言之，马塔西单抗的上市，代表了血友病治疗领域从“替代缺失因子”到“重建凝血平衡”治疗牧师进步。为患者提供了一个机制全新、使用便捷的预防治疗选项，有望帮助更多人摆脱频繁出血的困扰，迈向更自由、更有质量的生活。