距离 山中伸弥 （Shinya Yamanaka）在2006年向世界宣布发现iPS细胞技术，整整过去了二十年后， 2月 19号 日本 厚生劳动省专家委员会宣布了一项会被写进医学史的决定——全球首批以诱导多能干细胞（ iPS细胞 ）为原料制造的再生医学产品，正式获批上市。适应症为：一款针对 缺血性心肌病 引起的严重心力衰竭，另一款针对帕金森。

“HeartSheet”是用于治疗重症心力衰竭的产品，由大阪大学创办的风投企业“Cuorips”（东京都）开发。该产品将人类iPS细胞分化为心肌细胞，制成4 - 5厘米直径，0.1毫米厚度的“心肌片”，通过微创手术贴附于患者受损心脏表面，通过分泌多种因子，促进血管新生和改善微循环修复心功能。2020至2023年，以大阪大学医院为中心的4家机构对共计8名患者进行了临床试验。移植后所有患者的症状均有改善，验证了安全性。

Amchepri（多巴胺神经前体细胞），研发企业是住友制药与Racthera Inc.移植iPS细胞分化的多巴胺神经前体细胞至患者脑内，补充缺失的神经元，缓解运动障碍。临床数据：24 个月随访显示，移植细胞能长期存活率超90%，并持续分泌多巴胺，多巴胺分泌量平均增加44.7%，高剂量组达63.5%。6例患者中4人运动功能显著提升，1位长期依赖轮椅的患者，在术后能够独自站立。MDS-UPDRS评分平均提升9.5分，而接受标准药物治疗的同类患者平均恶化5分。2025年4月，相关研究成果发表于顶尖学术期刊《自然》（Nature）

这个项目由京都大学神经外科教授高桥淳（Jun Takahashi）主导，联合京都大学iPS细胞研究所，历经十余年动物实验和临床准备，方才进入人体试验。

这次日本采用特有的“附条件及限时批准制度”，允许基于早期小规模数据（心衰8例、帕金森6例）提前上市。企业需在获批后7年内完成大规模上市后临床试验，提交长期安全性与有效性数据，否则可能撤销许可。

两款产品的具体情况如下表

截至2025年12月，中国在IPS（诱导多能干细胞）领域的申请情况如下：

IND申请受理情况

国内共有86家企业提交的202款干细胞药物临床试验申请获监管机构受理，其中IPS相关产品占比较高。2025年全年新增受理申请55款，涵盖神经退行性疾病、心血管疾病、糖尿病、肿瘤等多个领域。

IND获批情况

截至2025年12月，已有20款IPS产品获得临床试验默示许可（IND获批），涉及多家企业，如中盛溯源、士泽生物、艾尔普再生医学等。这些产品覆盖帕金森病、心力衰竭、I型糖尿病、移植物抗宿主病等适应症，部分产品已进入II期或III期临床试验阶段。

中国还是要加油，希望政策更加有利于中国新药研发，开通绿色通道

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新干细胞者说

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