阿斯利康和安进共同研发的特泽利尤单抗（Tezepelumab ），于2025年10月17日获得美国FDA批准新适应症，用于未得到充分控制的慢性鼻窦炎伴鼻息肉成人和12岁及以上儿科患者的附加维持治疗。此前特泽利尤单抗已经在美国、欧美等全球60多个国家获批用于重症哮喘的治疗。那么特泽利尤单抗是什么药？用于治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉的疗效如何呢？我们一起来看看。
特泽利尤单抗是什么药？慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）是一种复杂的上皮驱动炎症性疾病，特征是患者的鼻窦和鼻腔内会长出良性的、像葡萄一样的息肉，导致持续的鼻塞、流涕、面部胀痛以及嗅觉减退或丧失。这些症状会严重影响患者的日常生活、睡眠质量和心理健康。
慢性鼻窦炎伴鼻息肉传统的治疗方法，如鼻用糖皮质激素 喷雾和短期口服糖皮质激素，效果往往有限或不持久。当这些标准治疗无法控制病情时，患者将面临手术切除息肉的选择，但息肉仍有较高的复发风险。
特泽利尤单抗的出现为这部分控制不佳的患者提供了一个重要的新选择，它的作用机制与传统的激素类药物不同，特泽利尤单抗是一种胸腺基质淋巴细胞生成素(TSLP)阻断剂。TSLP是一种上皮细胞因子，与重度哮喘和慢性鼻窦炎(共同的病理生理过程有关，在炎症级联中处于上游位置。特泽利尤单抗直接与TSLP结合，通过阻断TSLP这个上游的关键环节，它能够有效抑制后续整个炎症网络的激活，从源头上减轻鼻窦和鼻腔的2型炎症反应。
特泽利尤单抗的疗效如何？特泽利尤单抗此次获批的依据是基于随机、双盲、安慰剂对照的WAYPOINT试验的数据。纳入研究的患者条件为：尽管接受鼻内皮质类固醇治疗，但仍出现症状性慢性鼻窦炎伴鼻息肉；过去12个月内曾使用过全身性皮质类固醇和/或有鼻窦手术史；或对其中任何一种药物均有禁忌症和/或不耐受。
研究参与者除接受鼻内皮质类固醇治疗外，还接受210mg TEZSPIRE(n=203)或安慰剂(n=205)皮下注射，每4周一次，共52周。 共同主要终点是第52周时通过鼻内镜评估的鼻息肉总评分(NPS)相对于基线的变化（由独立盲法评估员评分），以及第52周时评估的双周平均鼻塞评分(NCS)相对于基线的变化。
研究结果显示，TEZSPIRE治疗在第52周显著缩小了鼻息肉的大小（与安慰剂组相比，总NPS的最小二乘[LS]平均差异：-2.01[95% CI, -2.33, -1.68]）和鼻塞的程度（与安慰剂组相比，NCS的LS平均差异：-0.95[95% CI, -1.12, -0.78]）。
值得注意的是，特泽利尤单抗治疗显著降低了后续鼻息肉手术的需求，降低了98%，与安慰剂相比，全身皮质类固醇需求减少88%。在第52周，特泽利尤单抗组患者的嗅觉丧失也得到显著改善（嗅觉丧失与安慰剂组相比的LS均值差异：-1.01[95% CI, -1.18, -0.83]）。
总之，特泽利尤单抗为控制不佳的慢性鼻窦炎伴鼻息肉患者带来了新的希望，它通过一种创新的、靶向上游的机制，为管理这一慢性疾病提供了又一种新的选择。