当前，脑卒中治疗已迈入血管再通时代，随着血管内取栓与静脉溶栓技术的广泛应用，血管再通率显著提高，然而如何改善患者长期神经功能预后仍是临床面临的重大挑战。在此背景下，神经保护剂的研发与转化，成为突破当前治疗瓶颈的关键方向之一。本期内容特邀首都医科大学宣武医院宋海庆教授，围绕神经保护转化难点、理想药物特性及单唾液酸四己糖神经节苷脂（GM1）等药物的潜在价值等话题分享专业见解。

宋海庆教授指出，尽管血管内治疗和静脉溶栓等技术日益成熟，我国卒中患者再通率不断提高，甚至部分中心的再通率超过90%，但临床获益率仍难以突破50%，大量患者面临“无效再通”或再灌注损伤的困境，这也使得脑保护治疗成为现阶段研究热点。

宋教授认为，神经保护剂从基础研究走向临床主要存在3方面瓶颈：第一，动物模型与临床实际存在显著差异。以往多数临床前研究基于理想化缺血再灌注模型，而现实中患者从发病到再通的时间、梗死核心与半暗带状态存在较大异质性，导致许多临床前有效的药物在临床转化中失败。第二，卒中病理机制复杂，涉及自由基释放、细胞凋亡、炎症反应等多环节瀑布式级联反应，单一靶点药物难以全面应对。第三，临床试验设计也存在局限性，包括人群选择、用药时机、评价指标和随访时间等方面。尤其很多研究未聚焦再通后这一特定场景，导致其缺乏长期功能结局评价。

随着再通治疗逐渐普及，目前有1/4以上的急性卒中患者可接受再通治疗，为脑保护药物提供了前所未有的应用场景。宋教授强调，当前研发策略应更加注重多靶点、协同作用的保护机制，并与再通治疗紧密结合，以弥补再通后神经功能恢复的不足。

基于对转化瓶颈的深入剖析，宋海庆教授提出理想的神经保护或修复药物应具备有效、安全两大基本特性，同时还需精准针对适用人群和用药时机进行深入研究。从机制角度看，药物还应具备多靶点作用能力，能够同时干预卒中后的多种病理生理过程。宋教授表示，当前临床研发趋势正从单靶点向多靶点干预转变，现有部分研究同时针对自由基、兴奋性氨基酸毒性、细胞凋亡等通路展开探索。除新型抗氧化剂、神经营养因子和干细胞治疗等策略外，一些传统药物因具有多靶点治疗的潜力，也再度引起学界关注。他强调，再通后的治疗场景为这些药物的价值重估提供了新的机遇，亟需更多高质量临床研究为其应用提供循证依据。

作为经典药物，GM1近年来再度受到研究者的关注。该药物最早应用于严重脑创伤治疗，表现出较好的促进神经修复效果。最新临床研究表明，在缺血性卒中急性期使用GM1，可促进患者残疾恢复、早日回归社会。

宋教授从作用机制层面指出，GM1主要通过促进神经修复、减少再灌注及缺血后神经损伤发挥作用。宋教授还表示，该药物在出血性卒中中同样显示出应用潜力，早期使用可减轻脑水肿、抑制出血后毒性物质造成的神经损伤，为出血性卒中的神经保护提供了新选择。

由于GM1具备神经修复特性，且同时适用于缺血性卒中和出血性卒中，在未来卒中治疗全流程管理中具有独特地位。但目前仍待进一步研究明确其量效关系、作用机制及与其他保护策略的协同效应。宋教授总结，若能通过大样本、多中心随机对照试验获得更多高质量临床证据，GM1有望在卒中急性期与恢复期治疗中发挥更重要的作用。

脑卒中治疗模式的转变，标志着神经保护与修复策略正迎来新的发展机遇。从血管再通到功能修复，从急性期抢救到全周期管理，多靶点药物研发、个体化治疗方案制定及高质量临床证据的积累，已成为推动卒中预后改善的关键。随着学界对脑细胞保护机制的深入探索，以及如GM1等传统药物在新治疗场景下的价值重估，脑卒中全程管理策略正在不断完善。未来，通过跨学科合作与创新研究，有望为患者提供更全面、更有效的神经修复方案，真正实现从血管再通到脑功能重建的跨越。