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甘油三酯升高有救了!3个月用一次的新药刚刚获批,降幅达80%

39岁的周先生在一场酒后,突然腹痛不止,被送去医院后,诊断为急性胰腺炎,虽然医生极力抢救,但最终还是没能挽救回这条年轻的

39岁的周先生在一场酒后,突然腹痛不止,被送去医院后,诊断为急性胰腺炎,虽然医生极力抢救,但最终还是没能挽救回这条年轻的生命。医生说导致这场悲剧的原因,除了与喝酒有关外,还与他的甘油三酯升高有关。

一、甘油三酯升高,最怕这一致命的并发症!

在我国,高甘油三酯血症已成为高发疾病,很多人误以为它只是血脂高一点,不痛不痒的。但事实上,重度甘油三酯升高可能引发致命并发症。甘油三酯是血液中重要的脂质成分,正常范围应低于1.7mmol/L,超过5.6mmol/L 即为重度升高。它的危害远不止血脂异常,其中最致命的就是急性胰腺炎。

1. 致命的 “血脂性胰腺炎”

当甘油三酯水平极度升高,血液会呈现牛奶样的乳糜血状态,黏稠度大幅增加。这些过量的甘油三酯会在胰腺内分解产生大量脂肪酸,损伤胰腺细胞,引发急性炎症。这种胰腺炎比普通胰腺炎更凶险,起病急、进展快,可能在短短数小时内导致胰腺坏死、多器官功能衰竭,死亡率高达10%-30%。

周先生正是如此,长期失控的重度甘油三酯升高,在酒精的诱发下,最终酿成了悲剧。

2. 其他隐藏危害

除了急性胰腺炎,长期高甘油三酯还会加速动脉粥样硬化,增加心梗、脑梗的发病风险,同时可能引发脂肪肝、肝功能损伤,甚至影响胰腺外分泌功能,导致消化吸收障碍。

更值得警惕的是,轻度至中度甘油三酯升高可能毫无症状,很多人直到体检才发现,而重度升高者若未及时干预,随时可能面临急性胰腺炎的突发风险。

二、甘油三酯升高吃什么药?

对于轻度甘油三酯升高的患者,一般都建议通过饮食和运动管理来控制,但如果甘油三酯高于5.6mmol/L,必须启动药物治疗,尽快把甘油三酯降下来。

目前临床常用的降甘油三酯药物主要有以下几类。

1. 贝特类:是降甘油三酯的一线药物,起效较快,能降低30%-50%的甘油三酯,但对重度升高(尤其是超过10mmol/L)效果有限,且可能有肝损伤、肌肉酸痛等副作用,需定期监测肝功能和肌酸激酶。

2. 烟酸类:经典的降脂药物,降脂范围较广,能降低20%-50%的甘油三酯,同时升高15%-35%的高密度脂蛋白胆固醇,适合轻中度高甘油三酯血症,对重度甘油三酯升高效果不佳。

3. 高纯度鱼油制剂:通过补充Omega-3脂肪酸降低甘油三酯,副作用较小,但降脂强度温和,仅适用于轻中度升高,对重度升高疗效不佳。

4. 他汀类:主要用于降低低密度脂蛋白胆固醇(坏胆固醇),对甘油三酯有轻度降低作用(约10%-20%),无法单独用于重度高甘油三酯血症的治疗。

这些口服药物最大的问题就在于无法解决极重度甘油三酯升高问题,像是家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)等罕见病导致的甘油三酯升高,可能超过正常值10倍甚至百倍,用这些药基本没啥用。即使是普通的重度高甘油三酯患者,常规药物也可能因降脂强度不足,需每日服药导致依从性差等问题,无法实现长期稳定达标。

好消息是,就在前不久,新药普乐司兰钠在我国获批,它的出现彻底打破了重度高甘油三酯血症的治疗困境,为患者带来了精准治疗的新选择。

三、新药获批,只需3个月用一次,适用人群搞清楚!

普乐司兰和先前上市的英克司兰一样,都是一种小分子RNA干扰类药物,专门针对载脂蛋白C3(APOC3)发挥作用。通过长效抑制APOC3的合成,从根源上解除对脂蛋白脂肪酶的抑制,大幅提升肝脏对甘油三酯的代谢清除能力,实现精准降脂。这种机制使其对常规药物无效的极重度升高同样有效。

1. 用药依从性翻倍

与每日服药的常规药物不同,普乐司兰实现了每3个月给药一次的长效优势,对于需要长期治疗的患者来说,这就大幅减少了用药负担,避免了因忘记服药导致的疗效波动,显著提升了用药依从性。

2. 降脂效果强效且持久

临床数据显示,普乐司兰的降脂效果堪称惊艳:针对遗传病导致的极重度甘油三酯升高患者,25mg和50mg剂量组治疗10个月后,甘油三酯水平分别降低80%和78%,最大降幅高达99%。

针对普通的重度甘油三酯升高(超过5.6mmol/L)患者,治疗半年后,50mg剂量组甘油三酯水平降低了62.5%,10mg剂量组也降低了50%,远超常规药物的降脂强度。

3. 安全性良好,副作用温和

研究表明,普乐司兰的常见副作用为腹痛、头痛、恶心、鼻咽炎等,大多为轻度至中度,而且是一过性的,无需特殊处理,严重不良事件的发生率比安慰剂组更低。此外,其药物相互作用少,对肝肾功能影响小,无需常规监测肝肾功能,用药安全性更高。

需要注意的是,目前普乐司兰的获批适应症有明确限定,主要用于家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者,在控制饮食的前提下,帮助高效降低甘油三酯水平。针对非FCS的重度高甘油三酯升高患者,现在还在试验中,若试验成功,该药将获批用于混合型高脂血症、普通重度高甘油三酯升高等新适应症,惠及更多患者。

不管怎样,普乐司兰钠的获批上市,不仅为FCS等罕见病患者带来了“救命药”,也为普通重度高甘油三酯升高患者提供了新的治疗方向,其长效给药、强效降脂、良好的安全性,彻底解决了常规治疗的局限,标志着高甘油三酯血症的治疗进入了“长效精准”的新时代。