2026年8月19日，CDE发布《关于公开征求细胞与基因治疗药品"先锐计划"相关工作文件意见的通知》，标志着中国CGT（细胞与基因治疗）药品审评进入 全链条主动指导的新阶段,同步公示 3 份配套文件：

《细胞与基因治疗药品 “先锐计划”（征求意见稿）》核心管理办法

两类申请表（新靶点新机制创新药 / 已上市产品工艺重大变更）

《CGT 药品研发计划书》标准模板

这是7月3日国家药监局CGT审评优化公告的落地专项执行机制，形成 “顶层法规 + CDE 专项服务” 政策组合拳：7月文件定下CGT 临床试验30日快速通道，本次 “先锐计划” 是针对顶级创新 CGT 的全流程一对一专属审评通道。

《"先锐计划"（征求意见稿）》:明确谁可以申请、怎么支持《"先锐计划"申请表（征求意见稿）》:分为创新药和已上市药两个通道《细胞与基因治疗药品研发计划书（征求意见稿）》：从立题依据到获益-风险评估的全流程模板

可申报纳入的两类品种（适用范围）

第一类：新靶点、新机制 CGT 创新药（核心扶持对象）

适应症限定：严重危及生命疾病、重大慢性病（心脑血管、呼吸、神经退行、代谢、自身免疫）、遗传性疾病；满足二选一：

1.当前无有效治疗手段；

2.对比现有标准疗法具备显著临床获益优势。

定义细则：

新靶点：作用靶点区别于国内已上市 CGT 药品；

新机制：全新作用通路，包括精准靶向、多靶点协同、表观遗传调控、全新基因编辑体系、全新细胞改造策略等；

申报门槛：IND 前 / 早期临床已有初步药效 / 临床数据，能证明潜在临床优势。

PS:CDE明确将"新靶点/新机制"前置，意味着 me-too类CGT产品难以纳入，鼓励真正的源头创新。

第二类：已上市 CGT 药品生产工艺优化重大变更

针对已获批 CAR-T、干细胞等产品，完成颠覆性工艺升级（如封闭自动化生产、通用型异体改造、载体系统全面优化、产能与安全性大幅提升），变更后产品风险获益显著改善，可申请纳入计划全程指导变更申报。

PS:解决CGT产品上市后工艺变更"不敢改、不会报"的痛点，支持产业成熟化

申报流程与筛选规则

申请渠道：企业通过 CDE 申请人之窗，以I 类会议最高优先级沟通通道提交全套材料：申请表 + 标准化研发计划书（涵盖立题依据、CMC 药学、非临床、临床方案、全周期风险管控、获益风险评估）。审评筛选：CDE 组织技术审评 + 外部专家综合评议，必要时组织企业现场沟通；名额约束：全年最多15个品种，择优准入，不设分批固定配额，临床价值越高优先级越高；公示机制：纳入名单将在 CDE 官网公示，接受行业监督。

研发立项 ──→ CDE早期介入指导↓药学研究 ──→ 质量标准预沟通↓非临床研究 ──→ 试验设计确认↓临床研究 ──→ 方案优化建议↓上市申请 ──→ 资料预审与快速审评

PS：

IND 临床试验申请直接适用 30 日默示许可通道（常规创新药 60 天，CGT 此前长期被排除）； 满足条件自动对接优先审评、附条件批准上市通道；

提供受理靠前服务：申报前预审全套资料，一次性告知缺项，减少补正轮次。

企业应对策略创新药企

立即评估管线：梳理CGT产品是否符合"新靶点/新机制+未被满足临床需求"标准

准备研发计划书：按CDE模板提前准备立题依据、药学/非临床/临床数据、风险管理方案

抓住征求意见窗口：1个月内反馈意见，同时关注定稿变化

已上市CGT企业

梳理工艺变更需求：评估是否有生产工艺优化、质控提升计划

准备变更申请：利用工艺优化变更通道，获取审评前置指导

文件反复强调核心导向：以临床价值与风险控制为核心。快速通道、全程指导不代表放宽安全性、有效性审评尺度：

基因载体脱靶、插入致瘤风险、细胞产品免疫毒性等特有风险必须完整验证；

临床试验必须设置清晰、可验证的临床获益终点，单纯概念性创新无法通过筛选；

生产工艺、质量可控性、全过程追溯体系为硬性准入门槛，自动化封闭生产为鼓励方向。

征求意见截止：自2026年8月19日起1个月内

联系邮箱：zhaochy@cde.org.cn / wangjing01@cde.org.cn

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