罕见病新希望！Seladelpar 在中国内地首次使用 穿透“无药区”的生命曙光：Seladelpar中国首方背后的医学突围与制度温情 在北京友谊医院顺义院区，一张薄薄的处方单，承载着原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者群体沉甸甸的期盼。随着原卫生部副部长、肝病专家贾继东教授开出内地首方，创新药Seladelpar（司拉德帕）正式从“全球新药”变为“中国处方”。这不仅是一张药单，更是中国罕见病治疗史上一次深刻的“破局”。 这是医学精准度的胜利。PBC曾被视为“肝脏沉默杀手”，尤其对于熊去氧胆酸（UDCA）应答不佳的患者，往往陷入无药可用或面临肝硬化的绝境。Seladelpar作为高选择性PPARδ激动剂，堪称精准治疗的“生物导弹”。它并非简单缓解症状，而是通过激活核受体，从基因调控层面重塑胆汁酸代谢平衡。临床数据证实，其在降低碱性磷酸酶（ALP）及缓解顽固性皮肤瘙痒方面表现卓越，直接击中了患者“痛不欲生”的核心痛点，为阻断肝纤维化进程赢得了宝贵的“黄金窗口”。 这是制度创新的“特区速度”。首方的诞生，得益于北京天竺综保区“保税医疗”政策的红利释放。通过“药等人”的备货模式，药品通关出区压缩至90分钟，彻底打破了国际新药入华需耗时数月甚至数年的时空壁垒。这种“特事特办”的高效协同，让顶尖科研成果不再因行政流程而折戟沉沙。 当医学的精准手术刀遇上政策的灵活切口，Seladelpar的首方不仅治愈了个体的病痛，更照亮了“健康中国”战略下罕见病保障的未来路径——让每一个“小众”的生命，都能在科技与制度的温情中，拥有不被放弃的尊严。