2022年8月8日《Nature Medicine》公布了TUXEDO-1研究结果。

15%的转移性乳腺癌患者会发生脑转移，其中三阴性和 HER2 阳性乳腺癌报告的发生率最高。脑转移多采用局部治疗，如全脑放疗 (WBRT)、立体定向放疗 (SRT)、立体定向放射外科 (SRS) 和神经外科手术一直是脑转移瘤治疗的主要手段，但患者的预后通常较差，中位总生存时间为2 个月至16 个月。由于血脑屏障 (BBB)的存在，除小分子酪氨酸激酶抑制剂 (如吡洛替尼)外，大多数药物不能通过，因此治疗效果不佳，通常认为无效。

该研究是德喜曲妥珠单抗（T-DXd） 治疗 HER2 阳性乳腺癌脑转移患者的一项单臂、II期试验。T-DXd是一种新型 HER2 靶向ADC，由人源化HER2 靶向单克隆抗体 (MAAL-9001) 组成。

结果显示：通过 RANO-BM 评估的颅内缓解率为73.3%(95%CI 48.1 –89.1%)（11/15例患者；2例[13.3%]患者完全缓解；9例[60%]患者部分缓解）。中位 PFS 为14 个月。14 个月的 PFS 与DESTINY-Breast03 试验中基线时脑转移稳定的患者亚组报告的15个月 PFS 相当。但该研究样本量有限，可能存在偏倚。乳腺癌 乳房两三事儿