近日，北京沙砾生物的GT101联合PD-1单抗用于复发或转移性头颈部鳞状细胞癌一线治疗的临床试验申请，已经获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的默示许可了（受理号：CXSL2600365）。
来源：国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示信息
要知道，GT101不是什么名不见经传的新药。它是首个获批在中国开展临床试验的TIL疗法，而且在宫颈癌这个适应症上，已经走到二期关键性临床阶段了。这次能从宫颈癌拓展到头颈部鳞癌，而且直接冲的是一线治疗，说明什么？说明研发方对这个药的信心，是有实打实的数据支撑的。
很多人不太了解免疫治疗。每个患者的肿瘤都不一样，每个患者的免疫状态也不一样。TIL疗法之所以被寄予厚望，就是因为它是真正的“个体化”治疗，用你自己的免疫细胞，打你自己的肿瘤。
TIL疗法到底是什么？
TIL疗法是一种细胞免疫疗法，可以帮助免疫系统在其他治疗失败时杀死癌细胞。肿瘤浸润淋巴细胞是你身体自身的免疫细胞，这些细胞本来就在肿瘤组织里面，能够“识别”肿瘤。你可以把它们想象成自身免疫系统派进肿瘤“内部”的侦察兵和杀手。正常情况下，这支军队应该能发现癌细胞并消灭它们。但癌细胞很狡猾，它们会伪装，让免疫细胞认不出它们，并且在肿瘤微环境的持续压制下，这些TIL数量太少、活力太低，打不过癌细胞。
于是在TIL疗法治疗过程中，通过从肿瘤中移除一些TILS，以便在实验室中培养更多抗癌细胞。然后将大量“激活”的TILs重新注入体内，使其能够破坏肿瘤。
TIL疗法的发展
TIL这个东西，不是最近才冒出来的新概念。早在1982年，美国国立癌症研究院（NCI）的Steven Rosenberg教授就已经在小鼠肿瘤模型里发现了TIL的存在。
1988年，Rosenberg团队首次报道了TIL治疗转移性黑色素瘤的临床试验结果：20个患者里，有11个肿瘤出现了消退。这在当时可是爆炸性的新闻。
但是早期TIL的制备工艺很复杂，成功率不高，而且扩增的数量也有限。加上CAR-T在血液肿瘤里的效果太惊艳了。因此吸引了大家的注意力。
但是随着时间推移，大家慢慢发现：CAR-T虽好，但对付实体瘤真的是力不从心。而TIL呢，因为它本身就是从实体瘤里来的，天然就有浸润实体瘤的能力，反而成了攻克实体瘤的希望。
2024年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个TIL产品lifileucel，用于晚期皮肤黑色素瘤。这也是截至目前唯一一款获批上市的TIL产品。而中国的GT101，是首个获批在中国开展临床试验的TIL产品，目前在宫颈癌已处于关键II期临床阶段，预计在今年提交上市申请。
GT101宫颈癌I期数据揭秘，安全与疗效并重
作为国内TIL赛道前沿的候选药物，GT101的I期临床数据备受关注。在2026年ASCO（美国临床肿瘤学会）年会上，沙砾生物公布了GT101在复发或转移性宫颈癌患者中的I期临床数据。
结果显示：在11例接受GT101单药治疗的患者中，客观缓解率（ORR）为45.5%（5/11），疾病控制率（DCR）达90.9%（10/11），其中4例（36.4%）达到确认部分缓解（PR）、1例（9.1%）达到完全缓解（CR）、5例（45.5%）达到疾病稳定（SD）；中位缓解持续时间（mDoR）为6.4个月，中位无进展生存期（mPFS）为4.83个月，总生存期（OS）仍在随访中；值得一提的是，1例宫颈鳞癌患者达到确认CR，缓解持续达14.5个月，其基线靶病灶直径总和为71.57mm，并在第12周即达到完全缓解。
更难得的是安全性。研究中大多数不良事件都是1-2级的，也就是轻中度的。没有观察到治疗相关的严重不良事件（SAEs），也没有剂量限制性毒性（DLTs）。
这意味这个疗法的安全性是可控的，患者的耐受性很好。对于晚期患者来说，能在保证生活质量的前提下获得疗效，这太重要了。
说完了宫颈癌，我们再回头说说这次新获批的头颈部鳞癌适应症。头颈部鳞状细胞癌是全球常见恶性肿瘤，每年新发病例不少。而且这个病特别麻烦，因为长在头颈部，涉及到说话、吃饭、呼吸这些基本功能，治疗起来非常棘手。
复发转移后二线标准化疗的缓解率才15%上下，PD-1单药也不到20%，之前TIL都是末线才让试，这次直接批一线，等于刚确诊复发转移的患者，不用先遭一轮化疗的罪就能试新方案，对体能差的患者太友好了。
关于TIL的几个关键点
适应症
从目前的研究来看，TIL疗法在多种实体瘤里都显示出了疗效，包括黑色素瘤、宫颈癌、头颈部鳞癌、非小细胞肺癌、肝癌、胆道癌等等。
副作用
虽然有一定的副作用，但从目前的数据来看，TIL疗法的安全性整体是可控的。大多数不良事件都是可逆的，而且和清淋预处理、IL-2相关，不是TIL细胞本身引起的。并且这些副作用，临床上基本都有成熟的处理办法。而且就像我前面说的，GT101的研究里，没有出现治疗相关的严重不良事件，也没有剂量限制性毒性。相比之下，CAR-T疗法常见的细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性，在TIL疗法里就少见得多。
价格
至于价格，现在确实还不好说。但可以参考一下国外的情况。美国首款TIL产品lifileucel的定价大概在几十万美元的级别，确实不便宜。
不过大家也不用太灰心。一是国产的产品，价格肯定会比进口的低很多；二是随着技术成熟、产能扩大，成本会逐渐下降；三是现在国家对创新药的支持力度很大，医保谈判、商业保险这些渠道也越来越完善。
而且，在正式上市之前，很多临床试验都是免费的。如果符合条件，参加临床试验也是一个不错的选择，既能用上最新的疗法，又不用自己花钱。
治愈率
需要了解的是TIL疗法目前还谈不上“治愈”。虽然有个别患者达到了完全缓解，而且缓解持续了很长时间，但总体来说，TIL疗法还是一种比较新的治疗手段，长期随访数据还在积累中。
我觉得大家应该理性看待这个疗法。它不是什么“神药”，不是用了就一定能好。但它确实给很多晚期、多线治疗失败的患者，提供了一个新的选择，一个新的希望。
而且，免疫治疗有个特点，一旦有效，往往持续时间比较长。这也是为什么大家对TIL疗法这么期待的原因。化疗可能有效但很快就耐药了，靶向药也迟早会耐药，但免疫治疗如果起效了，有些患者能维持好几年。
结语
太多患者和家属一听到有新疗法就激动得不行，觉得抓住了救命稻草；同时有的人却觉得都是噱头，根本不信。我觉得这两种心态都不太对。
医学的进步，从来都不是一蹴而就的。从1982年Rosenberg发现TIL，到2024年首款TIL产品在美国上市，花了40多年。从2022年GT101在中国获批IND，到现在进入关键II期、拓展新适应症，也才4年时间。这个速度，已经很快了。但对于正在和疾病赛跑的患者来说，还是不够快。我特别理解这种心情。
但我还是想劝大家，保持理性，保持耐心，也保持希望。不要盲目跟风，不要听到什么“神药”就一窝蜂上，要结合自己的病情、身体状况、经济条件，和医生一起做决策。
医学的发展有它的规律，好的疗法需要时间来验证、来完善。今天还在临床试验的药物，可能明天就成了标准治疗。
十年前，我们根本不敢想细胞治疗能用来治实体瘤；五年前，我们还在讨论PD-1能不能进医保；而今天，TIL、CAR-T、TCR-T、双抗、ADC……各种新疗法层出不穷。所以，别放弃。说不定再等等，就有更好的办法了。