科技新闻简讯生物医学PhD 近期，美国多家医疗机构联合完成CTX310基因编辑疗法首期人体临床试验，相关成果发表于《新英格兰医学杂志》。该疗法依靠CRISPR技术单次静脉给药，靶向关闭肝脏内ANGPTL3基因，用以改善顽固性血脂异常。为期一年随访数据显示，最高剂量组别受试者坏胆固醇降幅可达52.5%，甘油三酯下降47.8%。目前试验样本规模有限，长期安全性还需要更多临床数据验证，距离普及应用尚有较长周期，未来有望用于高血脂相关心血管疾病防治。
科技新闻简讯生物医学PhD 近期，美国多家医疗机构联合完成CTX310基因编辑疗法首期人体临床试验，相关成果发表于《新英格兰医学杂志》。该疗法依靠CRISPR技术单次静脉给药，靶向关闭肝脏内ANGPTL3基因，用以改善顽固性血脂异常。为期一年随访数据显示，最高剂量组别受试者坏胆固醇降幅可达52.5%，甘油三酯下降47.8%。目前试验样本规模有限，长期安全性还需要更多临床数据验证，距离普及应用尚有较长周期，未来有望用于高血脂相关心血管疾病防治。