科技新闻(9月8日,国际生物医学前沿,来源:科技日报、《新英格兰医学杂志》)AI基因药物
标题:CRISPR基因编辑疗法取得人体试验新进展生物医学进展
美国生物信息
美国克利夫兰诊所等机构完成CTX310的Ⅰ期人体临床试验,该疗法为一次性输注CRISPR‑Cas9基因编辑药物,靶向关闭肝脏ANGPTL3基因,用于治疗难治性血脂异常。一年随访数据显示,最高剂量组受试者低密度脂蛋白胆固醇(坏胆固醇)下降52.5%,甘油三酯下降47.8%,试验未出现严重安全不良反应。该研究成果于2026欧洲心脏病学会年会公布,同步发表于《新英格兰医学杂志》。目前仍处于早期临床试验阶段,尚未正式上市,未来有望为高血脂、心血管高风险人群提供全新治疗方案。基因细胞治疗 基因编辑手术 生物医学PhD

