美国有一所被严重低估的医学院:UMass Chan Medical School(麻省大学陈氏医学院)!坐落于麻省Worcester,名气不如哈佛、斯坦福,但在RNA生物学、siRNA、ASO、CRISPR和AAV基因治疗领域,简直是神仙打架!看看它的家底:2位诺贝尔奖得主、2025财年超过3.05亿美元科研经费、约1.89亿美元NIH资助、全美医学院NIH经费排名第37、2021年陈氏家族承诺捐赠1.75亿美元、2024年启用约35万平方英尺科研大楼,可容纳70多位PI团队。一家公立医学院,硬是打造出世界级RNA药物创新中心!
先看诺奖阵容:Craig Mello,2006年诺贝尔生理学或医学奖得主,RNA interference发现者,现代siRNA药物的科学奠基人之一;Victor Ambros,2024年诺贝尔奖得主,microRNA发现者。两位诺奖科学家分别奠定RNAi与miRNA两大研究方向,这种科研密度实在惊人!
再看RNA Therapeutics Institute的明星阵容:Phillip Zamore,RNAi与Argonaute机制权威;Anastasia Khvorova,siRNA化学修饰、肝外递送和寡核苷酸药物设计领军人物;Jonathan Watts,ASO、siRNA化学及CNS递送专家;Erik Sontheimer,CRISPR先驱,将于2027年接任研究所主任;Julia Alterman,branched siRNA及肝外组织递送;Neil Aronin,Huntington病与RNA治疗;Wen Xue,体内基因编辑;Fen-Biao Gao,ALS、FTD与神经退行性疾病。仅这一批人,就覆盖RNA机制、药物化学、脑部递送、基因编辑和神经疾病转化等多个关键技术环节。
基因治疗和免疫学还有另一批高手:Guangping Gao,AAV基因治疗领军人物、Voyager Therapeutics科学创始人之一;Terence Flotte,基因治疗临床转化专家、医学院院长;Katherine Fitzgerald,美国科学院与国家医学院院士,TLR、NLRP3、cGAS-STING及先天免疫领域权威。
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