引言：直面“绝症之王”的科学挑战

肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”），是一种致死性的神经退行性疾病。其病理特征为大脑和脊髓中的上、下运动神经元进行性丢失，导致患者肌肉萎缩、无力，最终因呼吸衰竭死亡。目前，ALS被公认为全球最难攻克的疾病之一，患者中位生存期通常为3-5年。

在这一严峻的临床未满足需求背景下，2025年，中国生物医药企业士泽生物自主研发的异体通用型诱导多能干细胞（iPSC）衍生神经前体细胞注射液（XS228），相继获得美国食品药品监督管理局（FDA）和中国国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验许可（IND），并顺利完成首例患者给药。这一进展标志着中国在iPSC衍生细胞药物治疗神经系统重大疾病领域，正式进入全球第一梯队，并使该方案有望成为ALS治疗领域同类首创（First-in-Class）的突破性药物。

里程碑：中美双报双批与全球化临床启动

XS228的研发进程展现了高效的全球化开发策略，短短数年间完成了从概念验证到注册临床的关键跨越：

第一阶段：监管认可与孤儿药资格

2023年11月：XS228获得美国FDA授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。这是全球首个获此认定的用于治疗ALS的iPSC衍生细胞产品。该认定意味着产品在上市后享有7年市场独占权，并可享受研发税费减免及加速审评等政策支持。

第二阶段：中美双批，同步推进

2025年2月（美国）：XS228正式获得FDA临床试验许可（IND），获准在美国开展注册性临床试验。2025年5月（中国）：XS228获得中国NMPA临床试验许可（IND）。值得注意的是，该申请以“零发补”形式一次性获批，彰显了监管机构对其药学数据（CMC）及临床前安全性数据的高度认可。同一款中国原研细胞药物，在中美两大全球最严格的监管市场同步获得准入，验证了其技术标准与国际接轨，为未来数据的全球互认奠定了基础。

第三阶段：注册临床启动与首例给药

前期探索（IIT）：士泽生物联合上海市东方医院等中心，完成了研究者发起的临床试验（IIT）。随访数据显示，XS228在ALS患者中表现出良好的安全性，并初步提示出延缓疾病进展的潜在疗效，为注册临床试验提供了关键的概念验证。

注册临床（IND）：2025年9月，由北京大学第三医院牵头，樊东升教授担任主要研究者（PI）的XS228治疗ALS的多中心、随机、对照I/II期注册临床试验正式启动，并完成全球首例受试者给药。

定义全球新标杆

在全球iPSC药物研发竞赛中，XS228凭借以下三项核心指标确立了其领先地位：

维度

XS228 关键成就

行业意义

适应症突破

全球首款获FDA孤儿药资格且已获批开展注册临床的ALS特异性iPSC衍生细胞药物

填补了iPSC衍生的运动神经前体细胞治疗ALS领域注册临床疗法的全球空白，确立同类首创（FIC）地位

监管路径

全球首个在ALS适应症上实现中美双报、双双获批的iPSC衍生神经细胞药物

证明了中国原研工艺与数据质量同时符合中美最高监管标准，打通全球化路径

临床进度

全球首款在注册新药临床试验（IND）中完成首例患者给药的iPSC-ALS疗法

标志着该疗法从概念验证正式迈向注册临床开发的新阶段

理性展望：挑战与未来

尽管进展令人振奋，但科学界仍需保持审慎乐观。XS228目前处于I/II期临床试验阶段，主要目标是评估安全性、耐受性及初步有效性。细胞治疗作为“活体药物”，仍面临诸多挑战：

长期安全性：需长期随访以排除致瘤性、异位分化等潜在风险。 疗效确证：需在更大样本量的随机对照试验中，验证其对ALSFRS-R评分（肌萎缩侧索硬化功能评分）及生存期的改善是否具有统计学显著性。 规模化生产：如何保持异体通用型细胞在不同批次间的质量均一性，仍是产业化关键。

目前，该临床试验正在招募受试者（入组标准包括：18-75岁，确诊ALS，病程≤24个月，用力肺活量FVC%≥70%等（详见士泽生物公众号，临床招募中渐冻症相关信息）。

XS228的全球化推进，不仅是中国生物医药原始创新能力的有力佐证，更展示了中国在解决全球性医学难题中的担当。从中美双批的监管突破，到顶尖临床中心（北京大学第三医院）与科学家团队的紧密协作，再到患者群体的积极参与，多方力量正共同推动这场针对“绝症之王”的攻坚战役。对于数以万计的渐冻症患者而言，每一项严谨的科学进展，都是黑暗中的一束光。XS228的旅程才刚刚开始，但它已清晰地指明了一个方向：通过再生医学的力量，让“冻结”的生命重新焕发可能。

免责声明：本文所述内容基于公开资料，细胞治疗存在个体差异及潜在风险，相关药物尚未获批上市，请在专业医生指导下参与正规临床试验。本文不构成任何医疗建议或投资推荐。

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