2026年1月，国际期刊《Frontiers in Cell and Developmental Biology》发表了一项由中国药品检定研究院完成的士泽生物XS411注射液临床前非帕金森病免疫缺陷小动物模型的GLP长期安全性评价研究结果。

本研究系统评价了iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（iPSC-DAP）在非帕金森病免疫缺陷小动物模型上移植后的体内分布、安全性及长期存活特征。研究结论证实，仅在小鼠脑内发现iPSC-DAP特异性序列。从第1天到第184天，Th阳性细胞随时间延长整体呈增加趋势，分化率和分化程度均有所提高。

研究结论显示DAPs具有良好的安全性，也未检测到肿瘤或异常增殖细胞。研究开发了一种测定体内生物分布和分化的新方法，提供了一种评估iPSC-DAP安全性的策略，并证明了其在小鼠中的安全性，支持开展注册临床试验。

在国际同类研究中，多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病的有效性评价通常采用经多巴胺能神经元损毁构建的帕金森病动物模型，以系统考察移植细胞的长期存活、分化成熟及其对多巴胺能功能的重建作用。

相比之下，非帕金森病模型动物的纹状体内仍保留大量内源性多巴胺能神经纤维投射，这些内源性纤维不仅可能影响移植细胞所处的局部微环境，也会增加TH阳性信号来源判定及移植物定量分析的复杂性。因此，此类模型通常不作为功能有效性评价的首选模型，但可用于细胞治疗产品的安全性评价。本研究主要目的为安全性评估，科学选用了非帕金森病免疫缺陷小动物模型，在GLP条件下开展的长期安全性研究结果支持以下核心安全性结论：

XS411 移植细胞主要局限于脑内给药区域，未发现其他器官分布；

移植细胞能够在脑内长期存活，并呈现随时间进程分化成熟的趋势；

在观察周期内，未发现与 XS411 相关的明显全身毒性或肿瘤形成证据；

相关非临床安全性数据均支持 XS411注册临床试验的开展。

由国内领军药企士泽生物自主开发的通用型XS411细胞新药治疗原发性帕金森病，2025年初中美药监局双报双批准开展注册临床试验，目前，全国多中心注册临床II期试验，已完成全部受试者入组，并于近期获美国FDA快速通道资格认定，中美临床开发全面提速。

全国多中心注册临床II期试验采用国际上广泛认可的PROBE盲法评估设计，与传统单臂开放性设计的临床研究相比，具有显著更高等级的循证医学证据，可在兼顾细胞治疗临床实施特点的同时，通过随机对照及盲法终点评估进一步提高研究质量，为后续延展为Ⅲ期注册临床及上市审批提供更加可靠的疗效证据。由士泽生物牵头，通用型XS411细胞治疗原发性帕金森病新药项目获“创新药物研发”国家科技重大专项支持。

结 语

临床前研究提示，士泽生物临床级iPSC-DAP细胞（XS411细胞）具备以下优势：脑内定向移植后可长期存活并向成熟细胞分化；在已完成的临床前安全性评价中，未见全身毒性及致瘤性风险。依托本研究搭建的一体化安全评价体系，士泽生物通用型现货 iPSC 细胞疗法顺利落地中美同步临床，并已完成全国多中心注册临床II期入组，有望为广大中重度帕金森患者带来全新再生治疗希望。

关于士泽生物

士泽生物由李翔博士全职归国创立，自创立以来，士泽生物组建了具有国际竞争力的专注于iPSC衍生细胞新药研发领域的全职All In专业团队，覆盖了iPSC衍生神经细胞药的研发及产业化核心环节，核心团队成员来自海内外著名高校或细胞治疗业界知名公司，团队拥有国际及产业界最前沿的干细胞治疗技术和转化经验。

士泽生物建立了一批具有全球自主知识产权、国际领先的新技术、新平台，围绕核心主营业务，可持续自研创新，布局了全球知识产权体系，自主开发了治疗帕金森病、脊髓损伤、渐冻症等具有明确未被满足临床需求的重大或危重神经系统疾病的“中国首发”或“全球首款”临床级iPSC衍生神经细胞治疗新药，并正在开展中美注册临床试验。

士泽生物已自主建设及运营>5000平方米的研发中心、B+A级GMP基地及质控中心的完整硬件平台，自主开发的多项临床级iPSC衍生细胞新药的研发管线已完成核心CMC开发、建立了全流程的临床级制备工艺及质量控制体系，并完成多种GMP级iPSC衍生亚型特化神经前体细胞治疗产品的正式注册临床批生产、及多项目多临床中心的注册临床试验给药。

士泽生物专精于开发临床级、异体通用、“现货型”iPSC衍生细胞药用于治疗具有明确未被满足临床需求的重大或危重神经系统疾病（CNS Diseases），已获得中国国家药监局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）正式批准的九项中美注册临床试验批件，多款通用型iPSC衍生神经细胞新药已处于注册临床试验阶段，包括用于治疗：

——全球第二大神经退行性疾病原发性帕金森病：中国注册临床II期及美国注册临床I期（牵头中心：国家级神经疾病医学中心首都医科大学附属天坛医院，北京协和医院等为联合临床中心），士泽生物作为牵头单位获创新药物研发国家科技重大专项、国家生物药技术创新中心重点攻关项目支持；

——早发型帕金森病：中国注册临床II期，“中国首个”随机双盲对照确证关键临床设计（牵头中心：国家级神经疾病医学中心复旦大学附属华山医院，苏州大学附属第二医院等为联合中心），牵头中心及临床项目获国家脑科学计划重大专项等支持；

——帕金森型多系统萎缩：中国注册临床I+II期及美国注册临床I期（牵头中心：国家级神经疾病医学中心首都医科大学附属天坛医院）；

——脊髓损伤：全球首款新药；中美注册临床I期（牵头中心：中山大学附属医院第三医院）；

——肌萎缩侧索硬化症/渐冻症：全球首款新药及全球孤儿药；中国注册临床I+II期及美国注册临床I期（牵头中心：北京大学第三医院），为中国首个自主iPSC衍生细胞药获美国FDA认证并授予全球孤儿药资格。

士泽生物为江苏省双创领军团队企业、姑苏重大创新团队企业、上海市东方英才计划企业、上海市春申计划杰出引进人才企业等；连续获评中国潜在独角兽及江苏省潜在独角兽企业；连续两年获得国家科技部全国颠覆性技术创新大赛优胜奖（最高奖）等；获《科技日报》《新华日报》《光明日报》《科创板日报》等多次报道。

士泽生物2021-2026连续六年完成多轮共逾十亿元市场化融资：由峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国、三生制药、中国国风投基金及苏产投社保基金等多家顶级风险投资机构、产业投资方、国家级及地方战略性基金领投及多轮持续投资。

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