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新药让多发性骨髓瘤患者十年生存成为可能

多发性骨髓瘤是《扑杀苏卡达》热播剧中关锡所患的疾病,这是一种血液癌症,浆细胞——产生抗体的免疫细胞——发生癌变并异常增殖

多发性骨髓瘤是《扑杀苏卡达》热播剧中关锡所患的疾病,这是一种血液癌症,浆细胞——产生抗体的免疫细胞——发生癌变并异常增殖。该疾病会损害包括骨骼、肾脏和心脏在内的多个器官,显著影响生存率。

在韩国,每年约有1,800名患者新诊断为多发性骨髓瘤。该病主要影响老年人,超过90%的患者年龄在50岁以上。

十五年前,由于缺乏有效治疗,大多数患者在三年内死亡。如今,新药显著改善了预后,Ⅰ期患者的预期生存已超过10年。

首尔圣玛丽医院多发性骨髓瘤中心的边成奎教授将出现在首尔经济电视台《现在,专家》节目,节目于周六晚上9点播出。

“过去,许多患者在诊断后三年内去世,但近期新药和治疗策略的进展大幅延长了生存期,”边教授说。“现在,这是一种患者应该抱有希望并积极接受治疗的疾病。”

产生抗体的细胞转为癌细胞

多发性骨髓瘤发生在浆细胞出现基因突变并失控增殖时。浆细胞通常产生抗体以抵御细菌和病毒。问题在于,这些细胞在癌变后仍继续产生抗体。

“人们可能会认为更多抗体意味着更好的免疫力,但在多发性骨髓瘤中,只会过度产生一种异常抗体,导致抗体多样性下降,”边教授解释道。“患者实际上更容易感染肺炎或肠炎等疾病。”

这些异常抗体被称为 “M蛋白”(单克隆蛋白)。该蛋白会沉积在肾脏、神经及其他器官,损害其功能。癌细胞本身侵入骨髓并溶解骨骼,导致骨折和疼痛。

发现常因背痛——贫血和骨折常见

症状多样,但贫血和骨骼问题最为常见。许多病例在常规体检发现贫血和蛋白水平升高后被诊断。也有患者因背痛就诊于诊所,检查发现椎体塌陷或恶化后被转诊至大型医院。

“多发性骨髓瘤患者常先到骨科或神经外科就诊,因背痛或骨折,”边教授说。“如果MRI显示椎体塌陷,血液检查显示贫血,应怀疑多发性骨髓瘤。”

临床标志性表现被概括为 “CRAB”高钙血症(C)、肾功能不全(R)、贫血(A)和骨损害(B)。

随着骨骼被破坏,钙离子泄漏入血导致高钙血症。异常抗体沉积在肾脏,损害肾功能。骨髓功能障碍导致贫血,脊柱压缩性骨折、不明原因的骨折以及骨痛也可能出现。

“人们听到贫血通常会想到头晕,但患者更常抱怨疲劳和呼吸短促,”边教授说。“如果脊柱塌陷或骨折反复出现且无明显原因,必须进行全面检查。”

诊断需要进行骨髓检查。如果浆细胞比例超过10%,或通过活检确认骨髓外浆细胞瘤,即可确诊。当伴随CRAB症状等器官损害时,即诊断为多发性骨髓瘤。

70岁左右的治疗策略不同

治疗方案依据患者是否超过70岁而有所区别。一般而言,70岁以下患者接受自体造血干细胞移植,而70岁及以上患者主要通过药物治疗,避免移植。

自体干细胞移植包括采集并保存患者自身的干细胞,给予高剂量化疗后再输回干细胞以恢复骨髓。这种强度大的治疗对老年患者负担较重。

“对70岁以下的患者,当前标准治疗是使用三至四种化疗药物的诱导疗法,随后进行自体干细胞移植,再进行长期维持治疗,”边教授说。“对70岁以上的患者,我们通常跳过移植,直接从诱导疗法进入维持疗程。”

“多发性骨髓瘤的一线治疗响应率现在已超过90%,”边教授补充道。“根据首尔圣玛丽医院多发性骨髓瘤中心的分析,患者的平均生存期约为8.5年或更长。”

包括CAR‑T和双特异性抗体在内的新疗法正在出现

在血液癌症中,多发性骨髓瘤被视为新药研发最活跃的领域。下一代领先疗法包括CAR‑T细胞疗法和双特异性抗体治疗。

CAR‑T疗法从患者体内提取T细胞,基因改造后使其攻击癌细胞,再输回体内。双特异性抗体治疗则将T细胞和癌细胞拉近距离,引导T细胞杀伤癌细胞。

“最近,人们对部分患者可能实现完全治愈抱有更大乐观情绪,打破了多发性骨髓瘤不可治愈的传统观念,”边教授说。“这正是这些新药的强大疗效所在。”

然而,费用仍是重大障碍。虽然多发性骨髓瘤的CAR‑T疗法已在韩国获批,但尚未纳入国家医保,给患者带来沉重的经济负担。许多双特异性抗体疗法同样未被覆盖,治疗可及性仍是持续挑战。

“随着CAR‑T等新药的更广泛使用,治疗结果将继续提升,”边教授说。“只要患者保持希望并积极接受治疗,甚至有望实现多发性骨髓瘤的治愈。”

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