2026年2月19日，日本厚生劳动省的一个专家委员会审议通过，有条件、限时批准两种使用诱导多能干细胞（iPS细胞）的再生医疗产品的生产和销售。
这两款产品分别用于治疗重症心力衰竭和帕金森病。
诱导多能干细胞由日本科学家山中伸弥及其团队于2006年首次成功制备，他们发现通过特定基因的导入，可以将成熟的体细胞“重编程”回类似胚胎干细胞的多能状态，从而具备分化为人体几乎所有类型细胞的能力。这项突破性成果不仅绕开了使用胚胎干细胞所引发的伦理争议，还为修复受损组织、逆转退行性疾病提供了全新可能。
1.ReHeart（重症心衰治疗）由大阪大学创业公司Cuorips开发。
该产品将人类iPS细胞分化为心肌细胞，制成直径4-5厘米、厚度仅0.1毫米的“心肌片”，通过微创手术贴附于患者心脏表面，通过分泌多种因子促进血管新生和改善微循环，修复心功能。2020至2023年，以大阪大学医院为中心的4家机构对8名重症心衰患者进行的早期的可行性临床试验，结果显示，所有患者的疲劳、心悸等症状得到缓解，超过半数患者的心脏功能与运动耐力出现可观测的改善，初步验证了其安全性和潜在疗效。
2.Amchepri（帕金森病治疗）由住友制药研发。
通过将iPS细胞分化的多巴胺神经前体细胞移植至患者脑内，补充缺失的神经元，从源头改善运动障碍。在京都大学医院进行的I/II期临床试验中，7名患者接受了移植。临床数据显示，24个月随访中移植细胞长期存活率超过90%，通过正电子发射断层扫描（PET）测量多巴胺分泌量平均增加44.7%，高剂量组达63.5%。6例患者中4人运动功能显著提升，MDS-UPDRS评分平均提升9.5分，而接受标准药物治疗的同类患者平均恶化5分。24个月随访显示，未发生严重不良事件或肿瘤形成。
在中国，围绕诱导多能干细胞（iPSC）的科研与产业生态正加速成熟
近年来，随着iPSC技术临床转化研究的增多，已涌现出诸多初步显示积极效果的临床案例。
01
iPSC与脑梗塞
2024年1月，中南大学湘雅医院功能神经外科主任杨治权教授团队完成了全球首例iPSC来源前脑神经前体细胞治疗脑梗塞的临床给药。患者经21天观察，身体各项指标正常。受试者给药后3周情况良好，整体状态平稳，且患者自觉偏瘫侧手的握力稍有改善，初步显示有肌力改善的趋势。
02
iPSC与糖尿病
2024年4月30日，海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）殷浩教授团队联合中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新教授团队，在《细胞发现》上发表研究成果。
该研究报道了利用iPS细胞来源的自体再生胰岛移植，术后第11周即开始完全脱离外源胰岛素，其口服降糖药（拜糖平、二甲双胍）术后逐步减量，并在第48周和56周实现彻底撤药，目前该患者已彻底脱离胰岛素长达数月。
这是国际上首次利用干细胞来源的自体再生胰岛移植，成功治愈胰岛功能严重受损糖尿病的病例报道。
03
iPSC与帕金森病
4月28日，国家神经疾病医学中心、复旦大学附属华山医院启动再生多巴胺神经前体细胞（iPSC）治疗早发性帕金森病注册临床试验，该试验是国内首个干细胞治疗帕金森病的随机双盲对照试验（具有临床最高的证据级别）。
诱导多能干细胞（iPSC）重编程技术作为再生医学领域极具创新性的前沿技术之一，凭借其独特的细胞重编程特性、丰富的来源获取途径、相对较低的伦理争议以及广阔的应用潜力等显著优势，正为人类重大疾病治疗开辟革命性途径。
参考资料：
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