2026年8月28日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布的一则公示，在细胞治疗与罕见病圈层里激起不小的水花：由九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司申报的“人骨髓间充质干细胞注射液”，拟纳入罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划——“关爱计划-延伸”，拟开发适应症为自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）。

公示期至9月4日。这是自“关爱计划-延伸”试点运行以来，干细胞治疗产品首次进入这一被业内称为“爱心计划”的罕见病快车道。

“关爱计划-延伸”启动于2026年5月28日，核心逻辑是把监管支持节点从关键临床阶段前移，通过“早期介入、一品一策、全程指导、研审联动”，帮罕见病新药在研发早期少走弯路。它面向的是患病人数极少、境内外无同类获批、临床急需且具源头创新的品种，因此入选项目几乎都背靠一类“无药可用、家庭拖垮”的罕见病群体，行业里也愿意叫它一声“爱心计划”。

这一次同批公示的还有视网膜色素变性、输血依赖β-地贫等罕见病药物，而九芝堂美科这款人骨髓间充质干细胞注射液，是其中唯一一款细胞治疗产品，也是该试点迎来的首款干细胞疗法。

选中的适应症aPAP，恰恰是最能解释“为什么是它”的切口。

自身免疫性肺泡蛋白沉积症因抗GM-CSF自身抗体作祟，肺泡巨噬细胞“停工”，表面活性物质在肺泡内越积越多，患者进行性气短、低氧，CT上典型“铺路石征”。当下标准治疗是全肺灌洗——把沉积物物理性洗出来，创伤大、需重复操作，却纠正不了底层的免疫紊乱；GM-CSF替代疗法对不少患者反应平平，国内长期没有对症药物。

人骨髓间充质干细胞被寄望于走另一条路：静脉输注后调节肺泡局部免疫微环境、恢复巨噬细胞吞噬功能，用“修免疫”代替“洗肺泡”。

该药在2023年6月获NMPA IND默示许可（CXSL2300202，治疗用生物制品1类），同年11月由广州医科大学附属第一医院李时悦教授团队牵头，在钟南山院士指导下启动全球首项hBMMSC治疗aPAP的首次人体Ⅱa期研究（NCT06111846），10例患者分低剂量单次、高剂量单次、高剂量重复三组静脉输注，24周随访未见治疗相关严重不良事件，肺泡-动脉氧分压差（A-aDO₂）与氧合指数较基线显著改善，重复给药组趋势更优。该数据登上ATS 2026做口头报告并拿下AII学组最佳摘要奖。

九芝堂美科作为九芝堂股份旗下的细胞技术平台，同一款人骨髓间充质干细胞注射液还握有缺血性脑卒中Ⅱ期、孤独症谱系障碍IND等批件。

回到这次公示本身，9月4日异议期截止后，若正式纳入“关爱计划-延伸”，九芝堂美科将按“一企一策”与CDE开展更早的研审沟通，直接影响后续Ⅱb/Ⅲ期设计；而对整个赛道，干细胞首进爱心计划更像一道缝隙光——hBMMSC、hUC-MSC等间充质干细胞在特发性肺纤维化、系统性硬化肺受累等“罕见+免疫+纤维化”场景里，能否复用“罕见病试点+细胞治疗”的通道，取决于这款aPAP管线能不能把10例Ⅱa的积极信号放大成可信的优效证据。

对一个全肺灌洗做了几十年、没有口服药的罕见呼吸病来说，8月28日这则公示，是监管侧第一次把“非灌洗路径”亮在了罕见病患者看得见的地方。