MSCs作为干细胞治疗的核心组成部分，其应用覆盖免疫系统疾病（9.3%）、神经系统疾病、骨关节疾病及呼吸系统重症等多个领域。截至2023年4月，全球已有多个MSC产品获得监管批准，主要用于治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD）、克罗恩病瘘管和严重下肢缺血等适应症。MSCs治疗aGVHD已从实验性疗法转变为具有明确临床价值的“活体药物”。其作用机制并非通过细胞替代，而是依赖强大的旁分泌效应，在高度炎症环境中被“授权”后分泌吲哚胺2,3-双加氧酶（IDO）、前列腺素E2（PGE2）、转化生长因子-β（TGF-β）和白细胞介素-10（IL-10）等分子，从而抑制过度活跃的供体T细胞，促进调节性T细胞（Tregs）生成，并诱导巨噬细胞向M2修复型极化。对于激素难治性aGVHD患者，MSCs提供了一种重要的挽救性治疗选择，其疗效已在多项真实世界研究中得到验证。

以下是2026年关于间充质干细胞治疗不同疾病的一些进展汇总1. Ryoncil®新增适应症获批

2026年4月8日，美国首款获批的间充质干细胞药物Ryoncil®（remestemcel-L）获得FDA批准，新增杜氏肌营养不良症（DMD）适应症，可直接跳过II期、启动关键注册III期试验。这是全球干细胞疗法在罕见神经肌肉疾病领域的重大突破。该药物此前已于2024年12月获批用于治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD），预计2026年净收入将超1亿美元。

2. 衰老性虚弱症IIb期临床结果

2026年2月，Longeveron公司的laromestrocel（Lomecel-B，骨髓来源间充质干细胞）治疗衰老性虚弱症的IIb期临床试验结果显示，显著改善患者的身体功能。

3.2型糖尿病治疗进入III期临床阶段

全球已注册217项干细胞治疗2型糖尿病的临床试验

研究机构

时间

方案

结果

北京协和医院

2025月11月

脐带MSC静脉输注（每周1次，共4周）

120例患者，6个月随访，HbA1c从8.9%降至6.3%，40%患者停用口服药

巴塞罗那临床医院

2026年2月

脂肪MSC联合GLP-1受体激动剂

联合组体重下降12kg（对照组3kg），肝脏脂肪降低50%

2025年12月，日本厚生劳动省批准全球首个同种异体间充质干细胞制剂 Revita-β用于2型糖尿病，上市4个月累计使用2300人次，无严重不良事件。2026年3月，中国NMPA发布《细胞治疗产品临床研究指导原则》修订版，将2型糖尿病适应症从"附条件批准"转为"常规批准"，审评时限从200天压缩至120天，预计2026年Q4将有国内企业递交上市申请 。

4.神经系统疾病临床进展1）阿尔茨海默病

2026年3月发表的临床研究通过侧脑室注射人脐带间充质干细胞（hUC-MSC）干预9名轻中度AD患者，显示良好的安全性、耐受性及可行性。注射后患者脑脊液中TNF-α、IL-1β、IL-6水平上升，提示存在短暂炎症反应，但36小时内自行消退。

2）帕金森病

工程化多巴胺能间充质干细胞已完成长达6年的临床前研究，充分验证安全性与有效性

FDA已批准静脉注射自体脂肪间充质干细胞治疗帕金森病的双盲、安慰剂对照II期临床试验

3）多发性硬化症

2026年3月研究显示，向35名MS患者静脉和鞘内注射hUC-MSC后，治疗12个月运动功能、影像学指标、心理认知功能及睡眠质量均明显改善。机制涉及上调Tregs水平，下调TNF-α等炎症因子，注射2次疗效更佳

4）脑卒中

间充质干细胞治疗缺血性脑卒中已进入I期临床试验，由首都医科大学宣武医院牵头

5. 中国第三张干细胞生产许可证

2026年4月，上海爱萨尔获得干细胞生产许可证，标志着中国间充质干细胞产业化进入规模化生产新阶段 。

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