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这两天，美国《科学》杂志关于上海交通大学医学院附属新华医院一起致死医疗试验的报道在国内逐渐发酵，形成轩然大波。事情的基本情况是，新华医院仇子龙团队为一名SnijdersBlok–Campeau综合征（一般表现特征是自闭症）的6岁患者提供针对CHD3基因突变的个体化基因编辑治疗，最终治疗失败，6岁患儿死亡。这当中的“基因编辑”这个词是引爆舆论场的关键，谴责者普遍提及贺建奎2018年的违规基因编辑胚胎一事，贺建奎最终获3年有期徒刑。一些热帖强烈质疑仇子龙团队是在搞违法的基因编辑，而且是在搞“人体试验”，这一谴责引起巨大共鸣。涉事团队的治疗方案被广泛引用、报道，但它非常专业，一般人看不懂。医疗领域的大V“庄时利和”医生周六发了一篇文章，做了形象的解读。他说，基因编辑治疗大体上有两步，第一步是把基因编辑的工具送到靶向细胞，第二步是在细胞内进行基因编辑。就类似家里水管坏了，维修公司派一辆车载着维修工人和工具去你家。涉事医院临床试验使用的AAV（腺相关病毒）就是基因治疗载体，相当于那辆车，高剂量AAV注射可能引发肝衰竭，不幸去世的小女孩经过治疗后出现的高烧、血小板急剧下降和肾衰，都与这些机制有关。这一点在医院事后的报告里面也有提到，她的死因就是血栓性微血管病，与治疗相关。最早爆料此事的《科学》（Science）杂志与知名学术诚信监督平台撤稿观察（RetractionWatch）对仇子龙团队的做法总体上持负面评价，认为仇教授及其团队在向患儿父母解释试验风险时淡化了风险，忽视了动物研究中的安全信号，并且在成功可能性极低的情况下仍然继续进行试验。报道引用了德克萨斯大学西南医学中心的史蒂文·格雷的话说，“这项试验本不应该进入临床试验阶段”，该教授专门从事基因治疗病毒的研发。《科学》杂志还回顾了美国1999年早期基因疗法造成的一例不幸死亡，那个事故令该领域的研究停滞了近十年。报道引用斯坦福大学生物科学法律中心主任、生物伦理学家汉克·格里利的话说：“我不认为这类实验应该停止，但我们需要确保谨慎行事。”《科学》杂志的报道基于去世女童父母的主动联系并提供材料，报道说，女童父母在之前的病友群里，发现很多父母开始准备联系仇子龙，想要了解相关研究。因为仇子龙团队今年在《自然》发表了相关研究的论文，但该论文并未提及此前针对人类患者开展的基因编辑治疗，也未披露患者死亡事件，令患者的父母非常不满，他们要求《自然》撤回稿件，“以防止更多孩子受苦，也防止我们的血泪白流。”这件事是一起严重的医疗试验失败，还是对医疗伦理的粗暴践踏，甚至构成了严重医疗犯罪呢？这是网友们关注此事的真正焦点。需要特别指出的是，目前围绕这件事发生及处理的相关信息主要来自《科学》杂志的上述报道，国内有专家和媒体根据《科学》报道的评论，但尚未有对整个事件的独立调查，所有国内的相关讨论都援引了《科学》提供的细节。《科学》的报道称，2025年9月，上海有关部门对上交大医学院附属新华医院罚款约3600美元（约2.4万元人民币），理由是医院未能妥善监管这项试验，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。报道还说，医院伦理委员会在批准该试验前，并未审查灵长类动物安全性研究的最终报告。这些说法同样尚未得到医院和上海监管部门的证实。26日下午，上交大医学院发声明称，已成立专项工作组，对事件进行全面调查。声明中称，医学院历来重视科研诚信和科研规范，坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究。鉴于此事已经成为新的舆论焦点，老胡倾向于认为，此项调查的严肃性将不会仅仅由上交大医学院自行保障，基于我的经验判断，上海市相关管理机构很可能也会介入调查，确保结论的权威性，以及公平公正，而不仅仅是让上交大医学院“自查自纠”。我个人相信，这件事一定会有权威结论的。

这两天，美国《科学》杂志关于上海交通大学医学院附属新华医院一起致死医疗试验的报道在国内逐渐发酵，形成轩然大波。事情的基本情况是，新华医院仇子龙团队为一名SnijdersBlok–Campeau综合征（一般表现特征是自闭症）的6岁患者提供针对CHD3基因突变的个体化基因编辑治疗，最终治疗失败，6岁患儿死亡。这当中的“基因编辑”这个词是引爆舆论场的关键，谴责者普遍提及贺建奎2018年的违规基因编辑胚胎一事，贺建奎最终获3年有期徒刑。一些热帖强烈质疑仇子龙团队是在搞违法的基因编辑，而且是在搞“人体试验”，这一谴责引起巨大共鸣。涉事团队的治疗方案被广泛引用、报道，但它非常专业，一般人看不懂。医疗领域的大V“庄时利和”医生周六发了一篇文章，做了形象的解读。他说，基因编辑治疗大体上有两步，第一步是把基因编辑的工具送到靶向细胞，第二步是在细胞内进行基因编辑。就类似家里水管坏了，维修公司派一辆车载着维修工人和工具去你家。涉事医院临床试验使用的AAV（腺相关病毒）就是基因治疗载体，相当于那辆车，高剂量AAV注射可能引发肝衰竭，不幸去世的小女孩经过治疗后出现的高烧、血小板急剧下降和肾衰，都与这些机制有关。这一点在医院事后的报告里面也有提到，她的死因就是血栓性微血管病，与治疗相关。最早爆料此事的《科学》（Science）杂志与知名学术诚信监督平台撤稿观察（RetractionWatch）对仇子龙团队的做法总体上持负面评价，认为仇教授及其团队在向患儿父母解释试验风险时淡化了风险，忽视了动物研究中的安全信号，并且在成功可能性极低的情况下仍然继续进行试验。报道引用了德克萨斯大学西南医学中心的史蒂文·格雷的话说，“这项试验本不应该进入临床试验阶段”，该教授专门从事基因治疗病毒的研发。《科学》杂志还回顾了美国1999年早期基因疗法造成的一例不幸死亡，那个事故令该领域的研究停滞了近十年。报道引用斯坦福大学生物科学法律中心主任、生物伦理学家汉克·格里利的话说：“我不认为这类实验应该停止，但我们需要确保谨慎行事。”《科学》杂志的报道基于去世女童父母的主动联系并提供材料，报道说，女童父母在之前的病友群里，发现很多父母开始准备联系仇子龙，想要了解相关研究。因为仇子龙团队今年在《自然》发表了相关研究的论文，但该论文并未提及此前针对人类患者开展的基因编辑治疗，也未披露患者死亡事件，令患者的父母非常不满，他们要求《自然》撤回稿件，“以防止更多孩子受苦，也防止我们的血泪白流。”这件事是一起严重的医疗试验失败，还是对医疗伦理的粗暴践踏，甚至构成了严重医疗犯罪呢？这是网友们关注此事的真正焦点。需要特别指出的是，目前围绕这件事发生及处理的相关信息主要来自《科学》杂志的上述报道，国内有专家和媒体根据《科学》报道的评论，但尚未有对整个事件的独立调查，所有国内的相关讨论都援引了《科学》提供的细节。《科学》的报道称，2025年9月，上海有关部门对上交大医学院附属新华医院罚款约3600美元（约2.4万元人民币），理由是医院未能妥善监管这项试验，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。报道还说，医院伦理委员会在批准该试验前，并未审查灵长类动物安全性研究的最终报告。这些说法同样尚未得到医院和上海监管部门的证实。26日下午，上交大医学院发声明称，已成立专项工作组，对事件进行全面调查。声明中称，医学院历来重视科研诚信和科研规范，坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究。鉴于此事已经成为新的舆论焦点，老胡倾向于认为，此项调查的严肃性将不会仅仅由上交大医学院自行保障，基于我的经验判断，上海市相关管理机构很可能也会介入调查，确保结论的权威性，以及公平公正，而不仅仅是让上交大医学院“自查自纠”。我个人相信，这件事一定会有权威结论的。#基因编辑死亡女童原本只是认知发育迟缓#

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