5月15日，据Emily Whitehead基金会消息，世界上第一位接受CAR-T细胞疗法治愈的急性淋巴细胞白血病儿科患者-艾米莉·怀特海德（Emily Whitehead）已无癌生存12年。

2010年，5岁的艾米丽从一个健康的孩子变成了一个被诊断患有ALL的孩子。经过2年的间歇化疗，她复发了。她在宾夕法尼亚州赫尔希的医疗团队告诉怀特黑德夫妇，她已经无能为力了。医生建议他们把艾米莉带回家，让她在家人的陪伴下平静地死去。

但是艾米莉的父母没有放弃，就在他们的坚持不懈下得到消息，可以在一项试验中用CAR-T细胞治疗他们的第一位儿科复发/难治性ALL患者。当时，只有极少数晚期成年患者接受过这种治疗。

2012年4月，经过改造的T细胞分三次注入艾米莉体内。这些细胞都是由艾米莉自身细胞提取和培养的，在经历了一次极其凶险的危机后，艾米莉体内的癌细胞终于得到了最有效的控制。果然，这个新的尝试带来了奇迹，艾米莉成功获救。她实现了“临床治愈”，并创造了人类抗癌史上无癌生存12年的奇迹！

艾米莉是医学史上的一位杰出人物，是癌症前线的一名战士。她的医疗成功引发了癌症医疗领域的一场革命，这场革命将继续向前推进。

在艾米莉接受治疗五年后（即2017年8月30日），全球首款CAR-T细胞产品-Kymriah，获美国FDA批准，这也是美国批准的首个基因疗法！截至目前，全球共有11个CAR-T细胞疗法产品获批上市，国内有5款CAR-T产品获批，分别为复星凯特公司阿基仑赛注射液、药明巨诺公司瑞基奥仑赛注射液、驯鹿生物/信达生物公司伊基奥仑赛注射液、合源生物公司纳基奥仑赛注射液、科济药业泽沃基奥仑赛注射液。

CAR-T细胞疗法，就是将病人自身免疫系统的T细胞提取出来，经过体外培养和改造，给这些T细胞装备上特殊分子，使它们能识别并攻击特定的靶细胞，再把改造过后的T细胞注射回病人身体，由这些T细胞来消灭靶细胞。

随着CAR-T疗法的不断进步，目前在实体瘤、血液肿瘤以及自身免疫系统疾病皆有着明显的疗效。

CAR-T产品泽沃基奥仑赛在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中显示出了深度且持久的疗效，总缓解率达100%！

根据2022年美国血液学会（“ASH”）公布的LUMMICAR STUDY 1的试验结果，CAR-T产品泽沃基奥仑赛表现出令人鼓舞的疗效和良好的安全性。

截至数据截止日期(2023年7月17日)，中位生存随访时间为37.7个月。总缓解率为100%，其中11例(78.6%)患者达到完全缓解(CR)或严格完全缓解(sCR)，2例(14.3%)患者获得了很好的部分缓解，1例(7.1%)患者获得了部分缓解。所有达到CR或CR以上的患者微小残留病灶（MRD）均为阴性。所有患者的中位无进展生存期为25.0个月，sCR/CR患者的中位无进展生存期为26.9个月。

所有患者的中位缓解持续时间为24.1个月，sCR/CR患者的中位缓解持续时间为26.0个月。在数据截止时，5名受试者仍有持续的反应。

斯丹赛实体瘤CAR-T疗法遥遥领先！缓解率达50%！

2024年5月7日-11日,第27届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会召开。会议上，斯丹赛生物技术有限公司以口头报告的形式展示了GCC19CART临床试验（NCT05319314）的最新进展。

随着我国越来越多CAR-T疗法产品的上市，更多患者看到了治愈的希望。

GCC19CART是斯丹赛基于自主研发的CoupledCAR平台技术开发以GCC为靶点的首发候选产品,旨在通过将实体肿瘤CAR-T细胞与靶向CD19的CAR -T细胞配对来增强实体肿瘤CAR-T成分的增殖和激活，从而克服传统CAR-T细胞在实体肿瘤恶性肿瘤中的局限性。据报道，GCC在70%-80%的结直肠癌患者的转移灶中表达，且主要局限于肠道。在中国进行的一项由研究者发起的I期临床试验显示，在剂量水平1时，总体缓解率(ORR)为15.4% ORR(2/13)，在剂量水平2时，ORR为50%(4/8)。基于这些令人鼓舞的发现，2022年8月在美国启动了对标准化疗难治的转移性结直肠癌患者的1期研究。截至2023年11月1日，已有4名受试者接受了初始剂量水平的治疗。

试验结果显示：联合总有效率(ORR)为50%(2/4)。根据RECIST 1.1, 2名受试者表现出部分缓解(PR)，另外1名患者在疾病稳定(SD)的情况下表现出部分代谢缓解(PMR)，根据现场调查员的评估，ORR为25%，其中1例确认PR, 3例评估为最佳反应。剂量水平1组的中位无进展生存期（PFS）为3.8个月。

由此可见，CAR-T疗法在实体瘤治疗中也有着明显疗效。

卵巢癌的发病率虽然低于宫颈癌和子宫内膜癌居妇科恶性肿瘤的第三位，但死亡率却超过宫颈癌及子宫内膜癌之和，高居妇科癌症首位，是严重威胁妇女健康的最大疾患。2023年8月，来自美国希望之城（City of Hope）医学中心的研究人员在《自然-通讯》（Nature Communications）上发表了一项重磅研究。该研究在实验室和临床前模型中证实，靶向肿瘤相关糖蛋白-72（TAG-72，一种存在于卵巢癌细胞表面的蛋白）的CAR-T细胞疗法或有望根除卵巢癌细胞。

研究人员发现，一种靶向TAG-72的CAR-T细胞疗法可在小鼠模型中发挥出显著的抗肿瘤疗效，并带来40%的完全缓解率。此外，研究人员在实验室研究中还发现，在这种CAR-T细胞疗法中加入细胞因子白细胞介素-12（IL-12），能进一步提高对癌细胞的杀伤作用。让人兴奋的是TAG72在其他的癌细胞上也被发现了，比如胰腺癌、结直肠癌、乳腺癌和脑肿瘤。研究人员准备将他们的CAR-T细胞疗法用到其他恶性肿瘤的患者身上。如果该疗法能够在卵巢癌临床试验中取得成功，未来该疗法相关的临床研究或许还会扩展到其他类型癌症的患者。

CAR-T细胞治疗拯救一名快速进展的系统性红斑狼疮的15岁少女，已恢复生活！

4月27日，《柳叶刀》（The Lancet）发表一篇名为“CAR T-cell therapyrescues adolescent withrapidly progressive lupus nephritis from haemodialysis”的文章，文章报告了一例15岁女性严重和快速进展的系统性红斑狼疮患者使用CD19 CAR-T细胞治疗后的结果。

尽管患者的治疗方案在不断升级和递增，接受了多种标准治疗（羟氯喹、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、贝利木单抗），但其肾功能在疾病发作后6个月恶化。她出现严重肾炎伴蛋白尿和镜下血尿。肾脏活检结果显示，患者有明显的弥漫性毛细管增生和局灶性毛细血管增生继坏死性肾小球肾炎，符合IV级狼疮性肾炎。

基于此，研究团队启动了靶向CD19的CAR-T细胞治疗。给予CAR-T细胞后系统性红斑狼疮活动迅速下降。关节炎症状消退，补体因子C3和C4在6周内恢复正常，抗核抗体抗dsDNA，所有其他自身抗体消失。CAR-T细胞输注后1周，肾功能改善，血液透析间期延长。总体而言，患者的病情可归类为无透析、部分肾反应，鉴于患者已经接受过血液透析，这是一个有利的结果。不能排除淋巴细胞耗竭和血浆置换最初促成了结果，但在这种非常严重的系统性红斑狼疮病例中观察到的持续无药物缓解强烈表明 CAR-T细胞治疗的因果效应。值得注意的是，患者在开始CAR-T细胞治疗后第4个月重返学校，她的日常生活完全活跃。

从结果来看，CAR-T疗法让疾病快速进展的难治性狼肾炎患者实现了持续缓解，有望让狼疮肾炎患者摆脱药物依赖和血液透析，提高患者预后。

综上所述，这是CAR-T细胞疗法从血液系统肿瘤到实体瘤再到普通疾病治疗的突破。而随着科学研究的不断深入，CAR-T细胞疗法的治疗范围将会继续扩大，为更多的患者带来希望的曙光。

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